6月8日，美国临床阶段生物制药公司Cascadian Therapeutics表示，公司在研HER2高选择性口服小分子激酶抑制剂Tucatinib已被美国FDA授予治疗具有脑转移乳腺癌的孤儿药指定。

哈佛大学附属丹娜法伯癌症研究院Eric P. Winer博士称，HER2阳性转移性乳腺癌患者中，约有50%的患者会出现脑部转移，这些脑转移将会降低患者的生活质量以及生存时间。

Winer的同事，Nancy U. Lin博士补充道，目前，脑转移乳腺癌患者的治疗仍然非常棘手，我们迫切需要新的有效的治疗手段。

Cascadian Therapeutics公司CEO兼总裁Scott Myers表示：“HER2阳性的转移性乳腺癌患者的治疗，现在仍有很大的未满足的空间，其中也包括已经出现脑转移的患者，很明显，现在迫切需要新的治疗方法。Tucatinib的开发将是对目前棘手的治疗手段的有效补充。我们正在进行中的被称为HER2CLIMB的Tucatinib的注册临床研究，入组了各种类型的脑转移患者，包括未经治疗的、之前接受治疗疾病稳定的或出现了进展的患者。大约有一半的HER2CLIMB研究患者在试验开始的时候出现了脑转移，这将帮助我们获得具有统计学意义的亚组数据。我们对正在进行中的Tucatinib与卡培他滨和/或曲妥珠单抗联用的临床1b期研究的结果感到倍受鼓舞，结果显示，在脑转移HER2阳性乳腺癌患者中具有42%的应答率。

FDA的孤儿药认定是授予那些在治疗、诊断或预防罕见疾病（发病患者不超过20万）方面具有临床安全及有效潜力的治疗手段。孤儿药地位的获得，将会额外获得开发激励，包括税费减免、处方药使用者费用免除以及上市后7年的市场独占权。

Tucatinib是一款可口服的， HER2高效及高选择性酪氨酸激酶抑制剂，对EGFR没有明显的抑制。EGFR的抑制则可能会出现皮疹或腹泻这样的严重毒副作用。 Tucatinib无论是单药使用还是与化疗或是其他HER2靶向药物（Trastuzumab）联用均具有良好的活性，且正在进行中的研究已经证实了药物联用具有协同治疗效果。HER2是在多种癌症类型（包括乳腺癌、卵巢癌、胃癌）均会过表达的生长因子受体，HER2介导了细胞的生长、分化及存活。出现HER2过表达的肿瘤相比HER2阴性类型，往往恶性程度较高，患者总生存率不佳。（新浪医药编译/David）

文章参考来源：Cascadian Therapeutics' Lead Candidate, Tucatinib, Receives Orphan Drug Designation from FDA for Treatment of Breast Cancer Patients with Brain Metastases

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