转移性默克尔细胞癌（MCC）是一种罕见的恶性疾病，早期阶段就会转移，复发可能超过50%。阿维单抗是一种研究型的人体抗-PD-L1 IgG1单克隆抗体。通过抑制PD-L1的相互作用，可能使T细胞和适应性免疫系统被激活。近期，这一孤儿药获得FDA的加速批准。
 

　　美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了阿维单抗（avelumab）用于治疗转移性默克尔细胞癌（MCC）成年人和≥12岁儿童，包括那些尚未进行过化疗的患者。这是首个FDA-批准的转移性MCC治疗。MCC是一种罕见的、侵袭性皮肤癌。
 

　　根据国家癌症统计所数据，美国每年约有1600人被确诊为MCC.而大多数持续存在局部肿瘤的患者可以通过手术切除治疗，但约一半的患者将会出现复发，超过30%的患者最终进展为转移性疾病。在转移性MCC患者中，癌症已经扩散到皮肤以外的其他部位。
 

　　阿维单抗靶向PD-1/PD-L1通路（在机体免疫细胞和某些癌症细胞发现的蛋白质）。通过阻断这些相互作用，阿维单抗可以帮助机体免疫系统攻击癌症细胞。
 

　　阿维单抗获得了加速批准，这能够让FDA批准该药物应用临床试验数据治疗严重疾病以填充尚未满足的医疗需求，这些数据被预测可以给患者带来临床获益。为了证实阿维单抗临床获益，还需要进一步的临床试验，赞助者们正在开展这些研究。
 

　　主要研究

　　阿维单抗的批准是以一项单组试验数据为基础，包含88例转移性MCC患者，这些患者之前至少接受过一种化疗方案。

　　该试验测量了肿瘤完全或部分收缩（总缓解率）的患者比例，对于缓解的患者，评估肿瘤被控制的时间长度（缓解持续时间）。
 

　　主要结果

　　在该试验中，88例接受阿维单抗的患者，33%表现出肿瘤完全或部分收缩。在86%产生应答的患者中，缓解时间持续超过6个月，45%的应答患者超过12个月。
 

　　阿维单抗的常见副作用包括疲劳、肌肉骨骼痛、腹泻、恶心、输液相关反应、皮疹、食欲下降和四肢肿胀（外周性水肿）。
 

　　最常见的阿维单抗严重风险是免疫介导，机体免疫系统攻击健康细胞或器官，例如肺（肺炎）、肝（肝炎）、结肠（结肠炎）、激素分泌腺（内分泌病）和肾（肾炎）。
 

　　此外，还可能存在严重输液相关反应风险。患者一旦出现严重或威胁生命的输液相关反应，应该停止使用阿维单抗.妊娠期或哺乳期女性不应该服用阿维单抗,因为该药物可能伤害正在的发育胎儿或新生儿。
 

　　FDA将这项申请授予优先审查和突破治疗认定。阿维单抗还接受了孤儿药认定。

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