药品概述
2020年3月，Velexbru在日本获得全球首批，用于治疗复发性或难治性原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）。值得一提的是，Velexbru是全球第一个被批准用于治疗复发性或难治性PCNSL的BTK抑制剂。此前，Velexbru被授予了治疗PCNSL的孤儿药资格。用药方面，Velexbru空腹服用，每日一次480mg。
PCNSL是一种恶性淋巴瘤，在初次发作时病变位于脑脊髓（包括眼睛）中。 PCNSL患者出现的体征和症状因病变部位而异，包括局部神经病变，神经精神症状，与颅内压增高相关的症状，癫痫发作，眼部症状，头痛，运动困难，颅神经病和神经根病。
近日，小野制药（Ono Pharmaceutical）宣布，BTK抑制剂Velexbru（tirabrutinib hydrochloride，80mg片剂）在日本获批新适应症，用于治疗华氏巨球蛋白血症（WM）和淋巴浆细胞性淋巴瘤（LPL）。
通过这项批准，Velexbru现在是日本第一个被批准用于治疗先前未经治疗的、或复发/难治性WM患者和LPL患者的BTK抑制剂。在2019年11月，日本厚生劳动省（MHLW）授予了Velexbru治疗WM和LPL的孤儿药资格。