乳腺癌一直是人类的大敌，而且随着科技的进步，依维莫司(飞尼妥)进一步拯救了患者，而且适应症也是不断的有突破，给了我们非常大的期盼。
 

2012年8月29日，美国食品和药物管理局(FDA)批准用于口服的依维莫司片剂用于治疗结节性硬化症复合体(TSC)的儿科和成人患者，室管膜下巨细胞星形细胞瘤(SEGA)，需要治疗干预，但不能根治性切除。有了这个新的剂型，目前批准的SEGA治疗适应症已经扩大，可以治疗3岁以下的儿童。该应用还提供了更高的起始剂量，剂量修改的修订以及SEGA人群中额外的安全性和有效性数据。
 

依维莫司是FDA批准用于治疗主要发生在儿童期的肿瘤的第一个儿科制剂。与临床试验中使用的片剂剂型相比，该新剂型(用于口服悬浮液的片剂)使用更小体积的水可以更迅速地溶解，并提供更小的剂量增量，从而提供更大的剂量灵活性。该配方还为成年SEGA患者提供了另一种选择。
 

2010年10月29日，依维莫司获得了最初的加速批准，用于治疗与TSC相关的SEGA患者，这些患者需要接受治疗性干预并且不适合进行治疗性手术切除。该批准是基于单臂试验，该试验显示28例3〜34岁(中位年龄：11岁)患者中有9例SEGA肿瘤体积缩小50%或更多。该临床试验中使用的起始剂量为3mg / m 2 /天，治疗药物监测达到和维持治疗性的依维莫司浓度。
 

在依维莫司治疗的78例患者中有27例(35%，95%CI：24,46)观察到SEGA反应。用安慰剂治疗(p <0.0001)的39例患者(0%，95%CI：0,9)均未表现出SEGA反应。对于总体研究人群，中位随访时间为8.4个月，所有的反应均在进行，依维莫司治疗的患者中位缓解时间为5.3个月(范围：2.1至8.4个月)。
 

在随机试验中，接受依维莫司治疗的患者最常见的不良反应(发病率至少为20%)为口腔炎，呼吸道感染，发热，呕吐，皮疹和行为障碍，包括焦虑和侵略。最常见的(至少2%)3-4级不良反应是口腔炎，发热，肺炎，肠胃炎，攻击，激越和闭经。
 

依维莫司片对生长和青春期发育的长期影响尚不清楚。目前正在进行验证性研究，以进一步评估依维莫司在成人和儿科SEGA患者中的长期安全性和有效性。