恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。三羧酸循环对于许多的生化信号通路至关重要,IDH2是三羧酸循环中的关键酶,该蛋白的某些突变形式(R140Q,R172S,R172K)导致特异性代谢产物2-羟基戊二酸(2-hydroxyglutarate,2-HG)升高,恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。
恩西地平的疗效在一项纳入199例携带IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病患者的单臂研究中得到证实。结果显示,在接受最短6个月的治疗后,大约19%的患者实现完全缓解,中位缓解持续期为8.2个月。4%的患者实现部分血液学缓解,中位缓解持续期9.6个月。在157例因为急性髓系白血病需要输血或血小板的患者中,34%在接受恩西地平治疗后不再需要输血。
恩西地平已经在2017年8月1日获得美国FDA批准上市,用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。恩西地的上市,为急性髓系白血病患者提供了一种治疗的新选择。
那恩西地平在医保内吗?
恩西地平在国内还没有正式上市,因此没有医保可说,据了解,新基公司(Celgene)生产的恩西地平,规格是100mgx30粒一盒,价格在315000元左右,由于汇率浮动价格有所不同。
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