米哚妥林(Midostaurin)是一种酪氨酸激酶抑制剂,可抑制多种受体,如野生型FLT3,FLT3突变型激酶ITD和TKD,KIT(野生型和D816V突变型),PDGFRα/β以及丝氨酸/苏氨酸蛋白激酶C(PKC)。Midostaurin抑制FLT3受体信号传导和细胞增殖,并诱导表达ITD和TKD突变的白血病细胞以及过表达野生型FLT3和PDGFR的细胞凋亡。
米哚妥林(Midostaurin)还可能抑制肥大细胞中的KIT信号传导,细胞增殖和组胺释放(并诱导凋亡)。2017年4月FDA批准用于治疗FMS样酪氨酸激酶3(FLT3)突变的新诊断成人的急性髓细胞白血病(AML)和晚期全身性肥大细胞增多症(SM)。
在有717名先前未接受过AML治疗的患者参与的随机试验中,接受Midostaurin联合化疗的患者比单独接受化疗的患者活得更长,尽管无法可靠地估计出特定的中位存活率。
此外,比单独接受化疗的患者相比(中位数为3个月),接受Midostaurin联合化疗的患者出现某些并发症(治疗后60天内未能达到完全缓解、疾病进展或死亡)所经历的时间更长(中位数为8.2个月)。
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