2020年艾伯维（AbbVie）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准抗癌药维奈妥拉（Venclyxto）联合阿扎胞苷（AZA）、或地西他滨、或低剂量阿糖胞苷（LDAC），用于治疗新诊断的急性髓性白血病（AML）成人患者（患者要求年龄≥75岁，或因合并症而排除使用强化诱导化疗）。在美国，维奈妥拉于2018年获得FDA加速批准用于上述适应症。此次批准将维奈妥拉上述适应症由加速批准转为了完全批准。此前，维奈妥拉也被批准与 Rituxan 联合，用于治疗慢性淋巴细胞性白血病（CLL）和小淋巴细胞性淋巴瘤（SLL）。

　　维奈妥拉/Venclyxto是一种首创、口服、选择性B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，由艾伯维与罗氏合作开发，双方共同负责美国市场的商业化（商品名：维奈妥拉），艾伯维则负责美国以外市场的商业化（商品名：Venclyxto）。在美国，维奈妥拉已被FDA授予了5个突破性药物资格（BTD）：1个BTD被授予一线治疗CLL、2个BTD被授予治疗复发性或难治性CLL、2个BTD被授予一线治疗AML.截至目前，维奈妥拉已在全球多个国家批准上市，用于成人治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）、小细胞淋巴瘤（SLL）、急性髓性白血病（AML）。

　　维奈妥拉的活性药物成分为维奈妥拉,这是一种口服B细胞淋巴瘤因子-2（BCL-2）抑制剂，BCL-2蛋白在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。维奈妥拉旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。

　　评估维奈妥拉一线治疗急性髓性白血病（AML）的III期VIALE-A研究（NCT02993523）结果已在线发表于《新英格兰医学杂志》(Azacitidine and Venetoclax in Previously Untreated Acute Myeloid Leukemia. N Engl J Med 2020; 383:617-629.)。该研究在尚未接受治疗、无法耐受传统强化化疗、新诊断的AML患者中开展，比较了安慰剂+阿扎胞苷（AZA,一种低甲基化剂）方案、维奈妥拉+阿扎胞苷方案的疗效和安全性。

　　VIALE-A 的 III 期试验结果表明，在 AML 患者中，与单用阿扎胞苷相比， 维奈妥拉与阿扎胞苷联合使用降低了 43% 的死亡率，并且改善了总生存期（OS），由 9.6 个月延长至 14.7 个月。完全缓解率为 37%，实现了 19% 的增长。

扫描上面二维码在移动端打开阅读