普拉替尼的分子结构是根据与T315I相互作用的不同方式设计，与现有激酶抑制剂结构无关。ABL抑制剂包括含天冬氨酸-苯丙氨酸-甘氨酸(DFG-in，1类抑制剂)和不含天冬氨酸-苯丙氨酸-甘氨酸(DFG-out，2类抑制剂)两种类型，这取决于它们与BCR-ABL相互作用的结合方式。

　　2020年9月4日，新型肺癌靶向药普拉替尼(Pralsetinib)经美国FDA批准上市，用于治疗RET融合基因突变阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者。2020年9月7日，普拉替尼在国内的上市申请被中国国家药品监督管理局(NMPA)受理，并纳入优先审评。普拉替尼在中国申请的适应症是：用于治疗经含铂化疗的RET融合阳性的非小细胞肺癌患者。

　　普拉替尼获批用于治疗肺癌患者是基于一项多中心、非随机、开放标签、多队列临床试验(ARROW，NCT03037385)。该研究在单独的队列中纳入了之前接受过含铂化疗的转移性RET融合阳性的NSCLC患者，以及初治的转移性NSCLC患者。研究的主要疗效观察指标为客观缓解率(ORR)和持续反应时间(DOR)。

　　在ARROW队列中，纳入了87例曾接受过铂化疗的RET融合阳性NSCLC患者，对其疗效进行了评估。研究数据显示：客观缓解率(ORR)为57%，完全缓解(CR)为5.7%，部分缓解(PR)为52%;中位持续缓解时间(DOR)未达到(NE)，80%的患者持续缓解时间≥6个月。 队列中纳入27例初治RET融合阳性NSCLC患者，评估疗效。研究数据显示：患者使用普拉替尼治疗后ORR为70%，CR为11%，PR为59%;中位DOR为9.0个月，58%的患者持续缓解时间≥6个月。

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