中国国家医药管理局(NMPA)有条件批准吉列替尼( gilteritinib ，Xospata)用于携带FLT3突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。

　　该监管决定是基于3期ADMIRAL试验(NCT02421939)的数据，该试验显示，在该患者群体中，与挽救性化疗相比，吉列替尼显著延长了总生存期(OS)。吉列替尼的中位OS为9.3个月，而挽救性化疗的中位OS为5.6个月，死亡风险降低了36%。NMPA还审查了来自中国患者入组的3期COMMODORE试验(NCT03182244)的药代动力学数据。

　　中国哈尔滨血液病研究所所长马驹教授在新闻稿中指出：“具有FLT3突变的复发或难治性AML患者迫切需要新的治疗方案。作为中国首个获批治疗FLT3突变的复发或难治性AML的靶向治疗药物，吉列替尼的加速获批使中国患者能够尽快获得一种新型治疗方案。

　　吉列替尼( gilteritinib ，Xospata)

　　在国际3期ADMIRAL试验中，共有371名FLT3突变复发/难治性AML患者以2:1的方式随机接受吉列替尼(每日剂量为120mg)(n = 247)或挽救性化疗(n = 124)。

　　ADMIRAL的共同主要终点是OS和CR/CRh，而关键的次要终点包括无事件生存期(EFS)、完全缓解(CR)率、无白血病生存期、缓解持续时间等。

　　结果显示，使用吉列替尼的中位无事件生存期(EFS)为2.8个月，而化疗为0.7个月。

　　此外，吉列替尼组34.0%的患者在血液系统完全或部分恢复的情况下获得了完全缓解(CR)，而对照组仅有15.3%。

　　接受吉列替尼治疗的患者中有21.1%达到CR，而接受化疗的患者中有10.5%达到CR。

　　在总共319名复发/难治性AML患者中检查了吉列替尼的安全性，这些患者至少服用了1次120mg的吉列替尼。最常经历的毒性包括丙氨酸氨基转移酶增加、天门冬氨酸氨基转移酶增加、贫血、血小板减少、发热性中性粒细胞减少、血小板计数减少和腹泻。

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