胆管癌是指源于肝外胆管包括肝门区至胆总管下端的胆管的恶性肿瘤，好发于50-70岁人群，男性略多于女性，发病率位居我国消化道恶性肿瘤的第5位，而且近年来有明显上升趋势。目前，晚期胆管癌的系统治疗方案非常少，一线标准化疗经常发生耐药现象，客观缓解率仅为15％-26％，且晚期胆管癌没有标准的二线治疗方案，急需新的临床治疗方案来改善晚期胆管癌患者的生存状况。培米替尼是首个也是唯一一个获 FDA批准用于治疗胆管癌的靶向药物。
2021年，培米替尼的临床试验FIGHT-202更新了总生存期数据。这项临床研究共纳入了146名患者，其中107名患者存在FGFR2基因融合或重排。所有患者在使用培米替尼之前经过了至少一次标准系统治疗且病情进展。试验结果显示，培米替尼单药治疗的总缓解率为36%，其中包括2.8%的完全缓解和33%的部分缓解;疾病控制率为82%。临床上确定为部分缓解的患者，中位总生存期（mOS）可以达到30.1个月；而没有达到临床部分缓解的患者，中位总生存期（mOS）为13.7个月。而以往的二三线治疗中，胆管癌患者的历史平均生存期为仅为6到7个月，这也就是说，二线治疗方案使用培米替尼治疗，患者的生存期延长了4倍还多！另外，研究过程中在使用培米替尼治疗时，没有发现不可控的不良反应，且大多数的不良事件严重程度仅为1级或2级。综上所述，存在FGFR2基因融合突变的胆管癌患者，使用培米替尼治疗，疗效可佳，获益明显。对于一直缺乏靶向药物的晚期胆管癌患者，这无疑是个非常好的消息。
培米替尼是一种小分子靶向药物，能够同时抑制住FGFR1,FGFR2,FGFR3.它的作用是阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用。这有助于阻止或减缓癌细胞的扩散。2020年4月，培米替尼获FDA批准上市，用于治疗FGFR2基因融合/重排的晚期胆管癌患者。目前该药物有13.5mgx14片；9mgx14片；4.5mgx14片；三种规格的片剂。
培米替尼的适用症：适用于通过FDA批准的试验检测到的具有成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或其他重排的先前治疗的，不可切除的局部晚期或转移性胆管癌的成人。
培米替尼的用法用量：建议剂量为连续1天每天口服13.5mg,连续14天，然后在21天周期内停药7天。
培米替尼最常见的不良反应（发生率≥20％）是高磷酸盐血症，脱发，腹泻，指甲毒性，疲劳，消化不良，恶心，便秘，口腔炎，干眼症，口干，食欲不振，呕吐，关节痛，腹痛，低磷血症，背痛和皮肤干燥。
培米替尼的注意事项：
1.对培米替尼过敏者慎用。
2.培米替尼发生可能与其他药物相互作用，例如：圣约翰草，应在医生指导下用药。
4.培米替尼可能会伤害胎儿，备孕或已经怀孕的女性，不建议使用。
5.哺乳期女性在服用培米替尼期间和最后一次服药后的1周内，不应哺乳。
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