维奈托克(VENETOCLAX)是一种口服B细胞淋巴瘤2(BCL-2)抑制剂,BCL-2蛋白可防止某些细胞(包括淋巴细胞)的凋亡(程序性细胞死亡),并且可以在慢性淋巴细胞白血病CLL和急性髓系白血病AML中高表达。维奈托克(VENETOCLAX)被设计为选择性抑制 BCL-2蛋白的功能,从而导致信号传导系统的恢复,从而告诉癌细胞自我破坏。2015年1月16日,维奈托克(VENETOCLAX)被美国食品和药物管理局授予突破性药物和优先审查的地位。通过加快审批程序,于2016年4月11日获准上市。维奈托克(VENETOCLAX)适用于治疗慢性淋巴细胞白血病和难治性或复发性17p突变基因缺失的患者。2018 年底,FDA 批准维奈托克(VENETOCLAX)联合其他治疗方法用于急性髓系白血病 (AML) 患者,维奈托克(VENETOCLAX)适用的患者应为新确诊且年龄不小于 75 岁,或有其他病症诊断而无法接受强化一线化疗。
临床研究中,纳入84名初诊急性髓系白血病患者接受了维奈托克(VENETOCLAX)联合阿扎胞苷治疗。其中,有67名患者年龄在75岁及以上,或患有无法接受强诱导化疗的已知合并症。研究结果显示,达到完全缓解(CR)的患者,其缓解持续的中位时间为5.5个月。缓解持续时间指的是首次记录完全缓解到数据截至日期,或者完全缓解到复发的时间。患者达到首次完全缓解,或达到完全缓解伴部分血细胞计数恢复(CRh)的中位时间为1.0个月。
维奈托克(VENETOCLAX)治疗效果显著,但接受该药品治疗也会产生一定的副作用或不良反应。研究中维奈托克(VENETOCLAX)常见的不良反应为:发热性中性粒细胞减少/血小板减少/白细胞减少等。维奈托克(VENETOCLAX)最常见的非血液学不良事件为:恶心/腹泻/低钾血症/疲劳等。
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