据美国癌症协会(ACS)报道，2015年有超过26800例新增病例，有11240患者死于该病。它是仅次于非霍奇金氏淋巴瘤的第二大血液恶性肿瘤，其发病率占所有肿瘤的1%，血液系统恶性肿瘤的10%。男性发病率高于女性；若家族中有患此病的，其后代也有患病的风险。
 

　　大量研究发现，哺乳动物细胞周期的G1期到S期由周期蛋白依赖性激酶或周期素依赖性激酶-2 (cyclin-dependent kinase-2，CDK2)控制，CDK2抑制剂可以使细胞停止在G1期。后来发现P21waf1可以调节CDK2的活性，工作原理是：P21waf1通过与CDK2络合，阻止Rb的磷酸化，使之不能释放E2f,细胞停滞于G1期不能进入S期。
 

　　与此同时，有研究表明，组蛋白去乙酰化酶(histone deacetylase,HDAC)的抑制剂能够使细胞周期停止在G1和G2期。并且抑制HDAC也可以促进P21waf1基因的表达，所以HDAC是潜在的抑制肿瘤生长的靶点。组蛋白存在于染色质的大部分蛋白中，表面带有正电荷，组蛋白的赖氨酸尾部被乙酰化后，中和了组蛋白的正电荷，降低了染色质分子内与磷酸基团负电荷的相互作用，从而使染色质变得更松散，促进DNA的转录，使细胞增殖。HDAC抑制剂有效抑制HDAC作用，减少组蛋白乙酰化，阻止细胞分裂。
 

　　帕比司他 (Panobinostat)是一种新型、广谱组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂，具有一种新的作用机制，通过阻断组蛋白脱乙酰酶(HDAC)发挥作用，该药能够对癌细胞施以严重的应激直至其死亡，而健康细胞则不受影响。
 

　　全球III期临床研究(PANORAMA-1)中一项预定义亚组分析(n=193)的疗效和安全性数据。数据显示，在既往接受硼替佐米和一种免疫调节(IMiD)药物治疗的多发性骨髓瘤(MM)群体中，联合标准治疗方案(硼替佐米+地塞米松)治疗时，与安慰剂(PFS=5.8个月，n=99)相比，帕比司他延长了中位无进展生存期(PFS=10.6个月，n=94)。此外，帕比司他治疗组有59%的患者在治疗后肿瘤缩小或消失，而安慰剂组数据为41%。
 

　　帕比司他为胶囊剂，有10mg、15mg、20mg三种规格，推荐剂量为20mg,每21天为一个疗程，共计8个疗程。

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