美国FDA批准PARP抑制剂，卢卡帕尼（Rucaparib）上市，用于晚期铂敏感的卵巢癌的维持治疗、以及晚期乳腺癌的三线治疗。卢卡帕尼，是目前已经批准上市的三大PARP抑制剂之一，另外两个分别是奥拉帕尼、尼拉帕尼。奥拉帕尼除了批准用于卵巢癌，还被批准用于BRCA基因突变的乳腺癌。美国FDA批准卢卡帕尼上市，主要是基于一个设计严谨、大样本量的三期临床试验。
 

　　这个临床试验一共入组了564名已经至少接受过2套治疗方案、对含铂方案化疗敏感（指的是接受含铂类的化疗后，治疗有效且疗效保持半年以上）的高级别卵巢癌、输卵管癌以及原发腹膜癌患者，按照2:1分组，375名患者接受卢卡帕尼治疗，189名患者接受安慰剂治疗。
 

　　对这个临床试验的结果分析，科学家们采用了3个不同的分组方式：
 

　　第一种方法，仅分析那些BRCA基因突变的病友，一共是196人；
 

　　第二种方法，仅分析那些同源重组修复缺陷的病友（包括BRCA基因突变的病人，以及BRCA基因没有突变但是通过其他原因导致的同源重组修复缺陷的病人），一共354人；
 

　　第三种方法，全部的564名病人。
 

　　在全部的564人中，卢卡帕尼组的中位无疾病进展生存时间（10.8个月 VS 5.4个月）、有效率（18% VS 8%）、完全缓解率（2.7% vs 0.5%），均数倍于安慰剂组。在354名同源重组修复缺陷的病人中，卢卡帕尼组的中位无疾病进展生存时间（22.9个月VS 5.5个月）、有效率（27% VS 12%）、完全缓解率（4.2% VS 0%），大幅度优于安慰剂组。在196名BRCA基因突变的病人中，卢卡帕尼组的中位无疾病进展生存时间（26.8个月VS 5.4个月）、有效率（38% VS 9%）、完全缓解率（5.4% VS 0%），碾压式领先安慰剂组，患者疾病进展或死亡的风险下降了77%。
 

　　从上面的三组数据，我们可以看出：
 

　　卢卡帕尼治疗晚期高级别、铂敏感的卵巢癌，即使对BRCA基因野生型的病友，也是有一定作用的；当然，卢卡帕尼治疗的优势，在BRCA突变、或者同源重组修复缺陷的病人中，更明显。卢卡帕尼组主要的3-4级不良反应是：贫血、肝酶升高、中性粒细胞减少、乏力、血小板减少、恶心、呕吐等。

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