2011年11月鲁索替尼Ruxolitinib（商业名Jakafi）获FDA批准用于骨髓纤维化（myelofibrosis）的治疗，该药也是FDA批准的首个骨髓纤维化药物。
 

　　鲁索替尼Ruxolitinib是一种激酶抑制剂适用于治疗中间或高危骨髓纤维化， 包括原发性骨髓纤维化，真性红细胞增多症后骨髓纤维化和原发性血小板增多症后骨髓纤维化患者。
 

　　这款鲁索替尼又名鲁索利替尼，芦可替尼等。是诺华的又一款重磅产品，当然也是一款天价药，目前鲁索替尼在美国市场的价格非常高，一年的费用在12万美金，并不是寻常百姓可以接受的。但针对于这类一旦患上便无法治愈，甚至会夺取性命的不常见骨髓纤维化疾病来说，Ruxolitinib确实是疗效非常好的首款奇药。
 

　　在COMFORT-1 (NCT0095228)和COMFORT-2 (NCT00934544)临床试验中证实了ruxolitinib的生存益处。COMFORT-1试验的主要终点是缓解持久性、症状负担变化和总生存率，41.9%的患者接受ruxolitinib治疗获得了持久的缓解。在安慰剂组中，只有0.7%的患者达到了持久的缓解。
 

　　在COMFORT-2中，研究了ruxolitinib对脾脏缩小的影响，鲁索替尼组28%的患者的脾脏体积至少缩小了35%。而在48周时，接受最佳治疗的患者比例为0%。在12个月的中位随访中，80%的患者仍有缓解，因此中位缓解持续时间未达到。
 

　　为了进一步改善骨髓纤维化患者的预后，研究人员开展了一项前瞻性试点试验(NCT02917096)，将鲁索替尼作为MF患者的围移植期治疗。这项研究的目的是确定鲁索替尼的最大耐受剂量及其在这种新治疗策略中的安全性。

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