原发性骨髓纤维化(PMF)患者面临一系列的临床问题,如贫血、脾脏肿大、髓外造血以及发热、乏力、盗汗、消瘦、骨痛等症状。随着症状持续加重,患者生活质量持续恶化,不利于疾病的治疗。因此临床实践中,骨髓纤维化治疗的短期目标是改善脾肿大以及体质性症状等,提升生活质量;长期目标则是逆转骨髓纤维化,延长生存,甚至治愈。
芦可替尼的问世是基于科学对于骨髓纤维化的发病机理和信号传导通路途径的认识,研发出针对这个通路的靶向治疗药物,特异地阻断异常的信号通路,来达到控制疾病的目的。
在目前临床实验的数据中,已经显现出治疗的有效性。简单来说要表明的意思主要为:芦可替尼能够延缓骨髓纤维化进程,延长生存期,还可以改善患者症状,提高生活质量。
因此,对于骨髓纤维化患者而言有条件可以采取芦可替尼治疗。骨髓纤维化的短期治疗目标是缩小脾脏,降低疾病负荷,改善生活质量;长期治疗目标是延长生存,阻止或逆转骨髓纤维化进展。
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