吉妥珠单抗是一种实验性抗体药物偶联物（ADC），由细胞毒性制剂卡奇霉素（calicheamicin）和靶向CD33的一种单克隆抗体偶联而成。CD33是一种抗原蛋白，表达于超过90%的AML患者的成髓细胞（myeloblast）的表面。当吉妥珠单抗结合至细胞表面的CD33抗原时被吸收进入细胞内，释放出卡奇霉素导致细胞死亡。
 

　　吉妥珠单抗最初于2000年通过FDA的加速审评程序获批，作为一种单药疗法用于已经历首次复发并且年龄在60岁及以上的CD33阳性AML患者。在2010年，由于该药在一项验证性III期临床研究（SWOG S0106）种未表现出临床获益，同时该药治疗组因治疗相关毒性导致的死亡率显著升高，辉瑞自愿将吉妥珠单抗撤出市场。
 

　　尽管ODAC已讨论了吉妥珠单抗用于新诊CD33阳性AML,但辉瑞目前正在寻求美国FDA批准吉妥珠单抗用于2个适应症：（1）联合标准化疗，用于既往未接受治疗（初治）CD33阳性AML患者；（2）作为一种单药疗法用于已经历首次复发且年龄在60岁及以上同时被认为不适合其他细胞毒化疗方案的CD33阳性AML患者。
 

　　目前，吉妥珠单抗已在日本上市，用于被认为不适合其他细胞毒化疗的复发性或难治性CD33阳性AML患者。吉妥珠单抗与化疗联合用于成年患者的安全性与有效性在一项试验中得到研究，受试者为271名新确诊的CD33-阳性AML患者，受试者被随机配给吉妥珠单抗+daunorubicin+阿糖孢苷联合治疗，或不添加吉妥珠单抗的daunorubicin +阿糖孢苷治疗。该试验检测了患者从试验开始起的“无事件生存期”，或在没有某些并发症（包括治疗失败、疾病复发或死亡）情况下的生存时间。与仅接受化疗的患者相比，接受吉妥珠单抗+化疗治疗的患者在没有并发症的情况下生存得更久，两组的中位数无事件生存期分别为17.3个月和9.5个月。
 

　　吉妥珠单抗作为单药治疗的安全性和有效性在两项单独的试验中得到研究。第一项试验包括了237名新确诊的AML患者，他们可能不耐受或选择不接受大剂量化疗。患者被随机配给吉妥珠单抗治疗或最佳支持治疗。这项试验检测了总生存期。与仅接受最佳支持治疗的患者相比，吉妥珠单抗治疗患者生存得更久（中位数总生存期分别为4.9个月和3.6个月）。第二项试验是一项单组研究，受试者为57名经历过一次复发的CD33-阳性AML患者。患者只接受一个疗程的吉妥珠单抗治疗。这项试验检测了有多少患者可以获得完全缓解。经吉妥珠单抗治疗后，26%的患者达到了完全缓解期，平均持续时间11.6个月。

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