套细胞淋巴瘤（MCL）是一种极具挑战性的癌症，属于非霍奇金淋巴瘤的一种。通常确诊时已经是抵三期或第四期，这时，癌细胞已经蔓延至淋巴结，骨髓和其他器官。此前的一些治疗方法，大多让病患的平均存活期延长至6年左右。大约85%的套细胞淋巴瘤患者的11号和14号染色体存在相互易位，该易位导致了周期蛋白D1（cyclin D1，一种导致肿瘤细胞分裂和生长的蛋白质）的过表达，这可能是套细胞淋巴瘤的主要致病机理。虽然另一部分套细胞淋巴瘤患者不具备该遗传特征，但是大多数套细胞淋巴瘤患者都存在使cyclin D1过表达的遗传改变。
 

　　美国食品与药品管理局批准了阿卡替尼（acalabrutinib）用于套细胞淋巴瘤患者的诊治。在初步研究中，阿卡替尼对于此前接受过治疗但是无效或者复发的套细胞淋巴瘤患者显示出高比例的积极治疗效果。
 

　　阿卡替尼是一种布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，通过共价结合癌症所需酶BTK抑制其活性，从而达到抑制肿瘤的目的。BTK信号通路对于B细胞增殖和免疫活动具有重要意义。阿卡替尼是通过快速通道获得FDA审批的，该快速通道适用于那些暂时没有有效治疗方案的严重疾病。
 

　　FDA通过阿卡替尼是基于单组测试的临床2期数据，包括了124例接受至少一次治疗的套细胞淋巴瘤患者。该试验测量了患者在治疗后肿瘤的体积改变。在试验中，81％患者肿瘤完全或部分缩减（其中40％完全，41％部分）。
 

　　共同的副反应是，头疼、腹泻、淤青、疲劳、肌肉疼、红细胞减少、血小板减少和嗜中性白血球减少等。更为严重的副反应包括了出血、感染、心房颤动。甚至其他癌症也会在阿卡替尼治疗后出现。另外，哺乳期的孕妇不适合接受阿卡替尼治疗，因为该药物对胎儿有毒副作用。

扫描上面二维码在移动端打开阅读