他泽司他代表了一种全新的治疗方法，特别是针对不适合根治性手术的晚期或转移性上皮样肉瘤患者，这是肉瘤首款被批准的表观遗传药物。（截至目前，已有多款表观遗传药物获批上市，包括HDAC抑制剂，如Zolinza (vorinostat), Beleodaq (belinostat), 爱谱沙 (西达本胺)；Agios Pharmaceuticals开发IDH抑制剂，如Idhifa (enasidenib), Tibsovo (ivosidenib)。
 

　　那么究竟什么是表观遗传药物呢？这种类型的间接靶向是不寻常的，大多数靶向药物会抑制由于基因突变或细胞含有太多基因拷贝而导致酶过度活跃的现象。而"表观遗传“药物通过改变这些酶读取DNA指令进行细胞分裂的方式发生作用。
 

　　在一项纳入了62名上皮样肉瘤患者的2期试验中，有51%的患者在接受他泽司他治疗后肿瘤发生了缩小，其中还有15%的患者肿瘤明显缩小，达到了部分缓解。
 

　　要知道，这些患者中，70%以上在确诊时已经到了中晚期，而且有38名患者既往接受过1至3种以上的治疗，也就是说，大部分患者已经面临耐药或无药可用。
 

　　试验结果显示，无论是既往治疗失败的患者，还是未经治疗的患者，都有可能获益于他泽司他.在38名既往治疗失败的患者中，有3名患者肿瘤明显缩小，还有20名患者疾病控制稳定；而在其余24名既往未经治疗的患者中，有6名患者在治疗后肿瘤明显缩小，还有15名患者疾病控制稳定。
 

　　在生存期方面，62位患者的中位总生存期达到了82.4周，中位无进展生存期达到了23.7周，更有21%的患者疾病无进展超过1年。
 

　　在药物安全性方面，该药物的常见不良反应主要包括疲乏、恶性、食欲减退、呕吐、腹泻和贫血。到目前为止只有1例患者因为药物副作用而停药，总体来说比较耐受。

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