替莫唑胺药品在治疗垂体癌的进袭性垂体肿瘤(APT)的疗效被发现，为这些具有挑战性的肿瘤的治疗提供了前所未有的实践改变。在2006年发表的第一例TMZ病例报道之前，使用了各种化疗方案，其反应最多是部分性和暂时的。垂体癌(PC)患者预后差，生存期不足1年。在有了TMZ以后，进袭性垂体瘤（APT）患者的长期生存率有了显著提高，对TMZ治疗有反应的患者的5年总体生存率高达90%。
 

　　替莫唑胺在国内外权威指南中均被归类为中度致吐抗肿瘤药物，在不服用止吐药的情况下，致吐率在30%以上；在临床上，一般会同时服用止吐的药物，再服用替莫唑胺。服用止吐药虽能降低呕吐比例，但仍存在部分患者在服药后不久发生呕吐的情况，这影响了替莫唑胺的有效摄入剂量，降低了治疗效果。若使用注射用替莫唑胺，即使患者发生了呕吐，也不会影响药物的有效摄入。
 

　　替莫唑胺是多种原发恶性脑肿瘤的标准治疗药物。在欧美替莫唑胺的胶囊剂和注射剂并存互补，都得到了成熟的应用，有长达10年的历史。2018年岁末，NMPA批准国内首款注射用替莫唑胺产品-艾尼妥上市，丰富了中国患者接受替莫唑胺标准治疗的途径和选择。

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