培米替尼属于一类被称为激酶抑制剂的药物。它的作用是阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用。这有助于阻止或减缓癌细胞的扩散。厚生劳动省授予培米替尼此适应症的孤儿药称号。2020年4月，FDA批准培米替尼用于根据FIGHT-202的数据对具有FGFR2融合或重排的先前治疗过的局部晚期或转移性胆管癌患者进行治疗。
 

　　在多中心，开放标签的2期临床试验中，研究人员着手检查培米替尼在先前治疗过，局部晚期或转移性胆管癌患者中是否存在FGF / FGFR改变的安全性和抗肿瘤活性。要符合入组条件，患者必须年满18周岁，至少经过1次全身性治疗后，具有组织学或细胞学诊断为局部晚期或转移性胆管癌，并已记录有进行性疾病，并且根据RECIST v1.1具有影像学上可测量的疾病标准，以及ECOG绩效状态为0到2，以及其他标准。
 

　　对患者进行FGF / FGFR状况的中央预筛查，并根据他们的中央确认结果，将他们分配为3个队列中的1个：具有FGFR2融合或重排的患者，具有其他FGF / FGFR改变的患者和没有FGF / FGFR改变的患者。不论队列分配如何，所有参与者均每天口服一次口服培米替尼，起始剂量为13.5 mg.给予治疗直到放射疾病进展，无法忍受的毒性，撤回同意或医生选择为止。用药剂量可能会中断长达14天，以消除毒性。
 

　　该试验的主要终点是每次独立的中央评价得出的获得客观缓解的FGFR2融合或重排患者的比例。该试验的主要次要终点是具有其他FGF / FGFR改变的患者，所有具有FGF / FGFR改变的患者以及没有FGF / FGFR改变以及DOR和疾病控制的患者中具有客观反应的患者所占的比例率，无进展生存期（PFS），总生存期（OS），安全性和药代动力学。
 

　　使用FoundationOne测试对总共1206名患者的FGF / FGFR状态进行了预筛查。在这些患者中，有1120个没有携带这些突变，或者他们拒绝参加该研究。其余86例患者进行了资格评估。还评估了另外85名具有FGF / FGFR改变的患者的资格。在171名患者中，有146名患者参加了2017年1月17日至2019年3月22日的试验。在146名患者中，有107名患有FGFR2融合或重排，其中20名患有其他FGF / FGFR改变，而18名没有FGF / FGFR改变。
 

　　所有参与者均接受了至少1剂培米替尼的剂量，并且被纳入安全性和有效性人群中，除了1名未确定FGF / FGFR状态的患者，其未包括在疗效分析中。总体中位随访时间为17.8个月，对于具有FGFR2融合或重排的患者，具有其他FGF / FGFR改变的患者以及没有FGF / FGFR的患者，中位随访时间分别为15.4个月，19.9个月和24.2个月改建。在这些队列中，中位治疗时间分别为7.2个月，1.4个月和1.3个月。
 

　　培米替尼（Pemigatinib）可能会引起副作用有：腹泻、恶心、口味变化、呕吐、食欲不振、减肥、便秘、胃痛、口疮、口干和/或皮肤干燥；尿量减少；或心跳加快。还有些副作用表现为：指甲炎、脱发、头疼、疲劳、关节痛、尿痛、四肢或者关节肿痛。
 

　　有些副作用可能很严重，如：视力模糊、眼球漂浮物、看到闪光或其他视力变化，肌肉痉挛、麻木或口干舌燥。如果出现这些症状，请立即联系医生或接受紧急治疗。

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