2020年4月，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准Incyte公司研发的培米替尼（pemigatinib 中文译名：培米替尼）口服片，用于治疗经治晚期胆管癌成年患者。这是全球首款胆管癌靶向疗法。
 

　　培米替尼属于一类被称为激酶抑制剂的药物。它的作用是阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白的作用。这有助于阻止或减缓癌细胞的扩散，适用于：已经转移(扩散到身体其他部位)或局部晚期，无法通过手术治疗的胆管癌，以及用于治疗FGFR2基因融合或FGFR2基因结构发生其他变化的胆管癌患者。
 

　　FDA的批准是基于FIGHT-202研究的临床试验数据，包含107名已接受过FGFR2融合或重排治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者。在临床试验期间，患者每天接受一次培米替尼，连续14天，然后休息7天，共21天，直到病情进展或患者出现不合理的副作用。
 

　　试验结果表明，培米替尼的总缓解率达36%，其中2.8%的患者完全缓解，33%的患者部分缓解。在38例出现缓解的患者中，24名患者(63%)的缓解持续时间达到6个月或更长，7名患者(18%)的缓解持续12个月或更长。
 

　　该研究中，最常见的治疗期间出现的不良反应(TEAE)为≤2级高磷血症(58.2%)。在≥30%的患者中观察到的其他较频繁的TEAE(所有等级)为脱发、腹泻、疲劳、口吃困难、恶心、便秘、口腔炎、口干和食欲下降。这些TEAE大多数等级≤2级。发生在≥10%的患者中≥3级的TEAE为低磷血症。培米替尼的获批，为过去在一线化疗或手术后选择有限、复发率仍然很高的患者提供了一种新的靶向治疗选择。
 

　　值得一提的是，培米替尼是美国、日本、欧盟第一个也是唯一一个针对胆管癌的靶向疗法，该药可通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞的生长和扩散。由于胆管癌是一种医疗需求严重未满足的毁灭性癌症，培米替尼之前已被授予了孤儿药资格、突破性药物资格、优先审查资格、加速评估。

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