2020年12月1日，FDA批准普拉替尼（Pralsetinib）用于治疗需要进行系统性治疗的患有RET突变晚期或转移性甲状腺髓样癌（MTC）或需要进行系统性治疗且放射性碘难治的患有RET基因融合阳性的甲状腺癌患者（>=12岁或成年患者）
 

　　本次批准基于一项多中心、开放标签的多队列临床试验ARROW,入组标准为携带RET基因变异的肿瘤患者。主要疗效结果指标为ORR和反应持续时间。普拉替尼对55名先前接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的晚期或转移性RET突变型MTC患者ORR为60%，79%的患者反应持续时间不少于6个月，对29例先前未接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的晚期或转移性RET突变型MTC患者ORR为66%，84%的患者反应持续时间不少于6个月，9名放射性碘难治患者中对RET基因融合阳性甲状腺癌疗效进行评价，ORR为89%，9名患者的反应持续时间均不少于6个月。
 

　　推荐用法:说明书推荐剂量为每天空腹口服400mg,在口服前2小时和之后1小时不进食。
 

　　普拉替尼的不良反应:最常见不良反应包括便秘、高血压、疲劳、肌肉骨骼疼痛和腹泻，常见的3-4级实验室检查异常包括淋巴细胞减少、中性粒细胞减少。血红蛋白减少、磷酸盐水平降低、血钙血钠降低、AST和ALT水平升高、血小板减少。碱性磷酸酶升高。需要注意和预防间质性肺炎、高血压、出血事件、伤口愈合困难以及胚胎畸性风险。

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