鲁比卡丁是海鞘素衍生物，它是RNA聚合酶II的抑制剂，能够与DNA双螺旋结构上的小沟共价结合。RNA聚合酶II在肿瘤细胞转录过程中往往过度活化，鲁比卡丁可使得肿瘤细胞在有丝分裂过程中畸变、凋亡、最终减少细胞增殖。2020年6月，美国FDA批准了鲁比卡丁用于治疗含铂治疗后进展的小细胞肺癌(SCLC)患者。
 

　　2020年6月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了爵士制药公司（Jazz Pharmaceuticals plc）和PharmaMar公司的小分子细胞毒药物鲁比卡丁注射剂上市，用于治疗铂类化疗后转移性小细胞肺癌（SCLC）疾病进展的成年患者。基于总缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)，鲁比卡丁通过加速审批程序获得批准。
 

　　鲁比卡丁是一种烷基化药物，可结合DNA小沟中的鸟嘌呤残基，形成加合物，并导致DNA螺旋向大沟弯曲。加合物的形成会触发一系列事件，这些事件可能会影响DNA结合蛋白（包括某些转录因子）和DNA修复途径的后续活性，从而导致细胞周期紊乱并最终导致细胞死亡。鲁比卡丁在体外抑制人单核细胞活性，并减少小鼠移植性肿瘤中巨噬细胞的浸润。
 

　　FDA批准鲁比卡丁，基于一项开放标签、多中心、单臂II期单药治疗篮式研究的数据。该试验共入组105例铂敏感和铂耐药复发性小细胞肺癌（SCLC）成人患者。
 

　　研究者评估的结果显示，鲁比卡丁单药治疗复发性SCLC的总缓解率（ORR）为35%、中位缓解持续时间（DOR）为5.3个月；独立审查委员会（IRC）评估的ORR为30%、中位DOR为5.1个月。
 

　　鲁比卡丁主要通过静脉注射给药，给药剂量为3.2mg/m2，每21天为一个给药周期直至疾病进展或出现不可耐受毒性。最常见(≥20%)的不良反应白细胞减少症、淋巴细胞减少症、疲劳、贫血、中性粒细胞减少、肌酐增加、丙氨酸转氨酶增加、血糖水平升高、血小板减少、恶心、食欲下降、肌肉骨骼疼痛、白蛋白减少、便秘、呼吸困难、钠减少、天冬氨酸转氨酶增加、呕吐、咳嗽、血镁水平降低和腹泻等。
 

　　注射之后可能出现的状况：1. 血细胞计数减少。包括中性粒细胞减少和血小板减少。一些中性粒细胞减少的患者可能会发烧或全身感染（败血症），甚至导致死亡。您的医生应在您每次接受鲁比卡丁的治疗之前进行血液检查，以检查您的血细胞计数。如果您出现以下症状，请立即就医：发烧或任何其他感染迹象、疲劳、异常瘀伤或出血、皮肤苍白。2. 肝脏问题。肝功能检查结果升高在鲁比卡丁中很常见，也可能很严重。您的医生应在开始使用鲁比卡丁之前和治疗期间进行血液检查，以检查您的肝功能。如果您出现肝脏问题的症状，请立即就医，包括：食欲不振、恶心或呕吐。

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