米托坦是美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局批准的适应证为肾上腺皮质癌的唯一药物，亦是多个国际指南和共识推荐的肾上腺皮质癌首选辅助治疗药物。
 

　　米托坦 结构与杀虫药DDT和DDD相似，可使肾上腺皮质萎缩和坏死。给予本品后可使体内肾上腺皮质激素及其代谢产物水平迅速下降，可用于肾上腺瘤或肾上腺增生引起的枯氏综合征。口服约40%由胃肠道吸收，其余60%以原型随粪便排出。每日5～10g,血药浓度可达10～90μg/ml,代谢物浓度30～50.停药6～9μg/ml周后，血浆中仍可测到邻氯烷。本品脂溶性高，主要储存于脂肪中。从尿中排出的水溶性代谢物约占给药量的25%。
 

　　德国Würzburg大学附属医院Martin Fassnacht博士等人对肾上腺皮质癌的联合化疗进行了深入研究。研究者随机指定304名晚期肾上腺皮质癌患者接受米托坦联合依托泊苷，阿霉素及顺铂(EDP)，或联合链脲霉素(链唑霉素)进行治疗。疾病进展期患者接受修正的食物疗法作为二线治疗方式。试验首要研究指标为总体存活率。
 

　　研究者发现，对于一线治疗，米托坦治疗组患者与链唑霉素-米托坦治疗组相比应答率有显着性提高，并且无疾病进展中位生存期也更长;两组间总体生存率无显着性差异。在接受修正的食物疗法以进行二线治疗的185名患者中，米托坦治疗组患者无疾病进展中位生存期为5.6月，链唑霉素-米托坦治疗组则为2.2月。没有接受变更的二线治疗的患者前者组有更优的总体生存率，米托坦治疗组与链唑霉素-米托坦治疗组分别为17.1月和4.7月。严重不良反应发生率没有显着性的组间差异。
 

　　研究者由此得出结论，作为一线治疗策略，米托坦治疗比链唑霉素-米托坦治疗的无疾病进展生存期及应答率均有显着性的提高，两组间毒性事件发生率相似，然而，总体生存率无显着性差异。

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