米托坦是一种肾上腺细胞毒性活性物质,是一种抑制肾上腺皮质类固醇激素产生的抗肿瘤药。在临床试验中,对功能性肾上腺皮质癌,米托坦可使皮质功能亢进症状缓解,肿瘤缩小,延长生命。在1970年获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症。1989年,在中国香港获批上市。目前米托坦尚未在中国大陆获批上市。
对肾腺瘤患者米托坦推荐的治疗方案是开始每天分3或4次共服2~6克,剂量通常是逐渐增加到9克到10克每一天。如果出现严重的副作用,应减少服用剂量至患者最大耐受量。如果患者可以耐受更高的剂量和出现可能的改善临床反应,剂量应增加,直到不良反应干扰。经验表明,最大耐受剂量(MTD)范围从2克到16克/天,但通常是9克到10克每一天。用于研究的最高剂量是18克到19克每一天。治疗应在医院指导下进行,直到稳定的给药方案。治疗应持续进行,直到观察到临床改善。如果明显发生维持临床状态或转移性病变增长放缓,可以考虑为临床改善。
如果最大耐受剂量服用3个月后没有出现临床改善的情况,通常被认为是一项临床失败。然而,10%患者表现出可测量的反应需要服用3个月以上的最大耐受剂量。早期诊断和治疗及时发挥积极的临床反应的可能表现为:临床显示肿瘤缩小;减少疼痛、虚弱或厌食;减少由于过多的激素产生的迹象或症状。
很多患者会进行间歇性治疗,即病情严重时才启动治疗,这样的患者往往在第三或第四次这样的疗程后对治疗不再有积极反应。积累至今的经验表明,连续服用最大剂量米托坦片剂是最好的治疗方法。
尽量减少皮肤暴露的风险,处理含米托坦片剂瓶时要佩戴防渗手套,米托坦片剂片不能被压碎,人应避免暴露接触粉碎片剂。
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