托法替布是枸橼酸托法替布片（Tofacitinb Citrate Tables）的汉语翻译简称，也有译作托法替尼的。托法替布是第一个开发出来，抑制JAK通路的抑制剂，用来治疗类风湿关节炎等疾病。 托法替布在早期宣传中有被称为“可以口服的生物制剂”，它在主要药理作用机制方面，也和生物制剂类似，因此常常被误认为是一种生物制剂，其实它是一种化学合成的药物，并不是生物制剂。生物制剂是蛋白质，通过口服会被胃蛋白酶、胰蛋白酶等消化酶分解，只能注射给药。
 

　　托法替布分子量504.5，和生物制剂的分子量相比很小，被称为小分子药物；它的治疗作用具有靶向特点，于是又被称为小分子靶向药物。 JAK是Janus Kinase（两面神经激酶）的简称，是一种非受体型的酪氨酸激酶。Janus（雅努斯）是罗马神话中的门神，前后有两张面孔，他是一位掌管开始和终结的两面神。JAK既可以催化与它结合的细胞因子受体发生酪氨酸磷酸化，又可以磷酸化多种含特定结构的信号分子，从而使其激活，就像Janus一样，具有两面性，因此被以他的名字命名，汉语翻译为“两面神经激酶”或者“酪氨酸激酶”。
 

　　JAK-STAT信号通路是一条由细胞因子刺激的信号转导通路，参与细胞的增殖、分化、凋亡、免疫调节等重要生物学过程。该信号通路主要有三部分：酪氨酸激酶相关受体、酪氨酸激酶JAK、转录因子STAT.作为激酶，JAK属于蛋白质，JAK蛋白质家族包括4个成员：JAK1、JAK2、JAK3及Tyk2。
 

　　JAK抑制剂的治疗作用，目前与疾病及药物相关的研究都集中在炎症性疾病和肿瘤性疾病两大领域，其中类风湿关节炎、银屑病、溃疡性结肠炎、克罗恩病等疾病中的炎症过程，与JAK-STAT信号通路很密切。肿瘤疾病则主要涉及骨髓纤维化、真性红细胞增多症及原发性血小板增多症等。JAK抑制剂通过抑制JAK-STAT信号通路中JAK的功能，而实现治疗目的。因此，具有靶向作用的特点。

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