超过70%乳腺癌患者HR+且HER2-； 这类患者中约40%携带PIK3CA突变， 是乳腺癌的重要驱动基因突变之一，诱导高度激活的PI3K蛋白表达。 目前内分泌单药治疗或联合CDK4/6抑制剂是HR+、HER2-乳腺癌患者的标准治疗方案。但是内分泌治疗产生的耐药性始终是一个难题。
 

　　早期临床研究表明阿培利司（BYL719，诺华制药）这一PIK3CA抑制剂具有显著的抗肿瘤活性。临床1b期研究结果显示，阿培利司联合氟维司群（激素抑制剂）在PIK3CA突变的患者中获得更高响应率。阿培利司可能是克服PIK3CA突变引起的耐药性的有效治疗方案。
 

　　该项临床3期试验， 入组572例既往接受过内分泌治疗的HR+、HER2-的晚期乳腺癌患者；中位随访时间20个月，不同分组临床终点如下（独立盲审）：阿培利司＋氟维司群组：中位PFS为11.1个月（95% CI,7.3 to 16.8）；安慰剂＋氟维司群组：中位PFS为3.7个月（95% CI, 2.1 to 5.6）；阿培利司＋氟维司群组与安慰剂＋氟维司群组相比， HR（发生进展或死亡的危险比）=0.48 （95% CI,0.32 to 0.71）；P＜0.001.所以，相比安慰剂组，PIK3CA突变患者接受阿培利司治疗，无进展生存期（PFS）显著延长。

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