礼来公司的子公司Loxo Oncology的塞尔帕替尼(Selpercatinib)用于治疗三种类型的肿瘤—非小细胞肺癌（NSCLC）、甲状腺髓样癌（MTC）和其他类型的甲状腺癌，这些患者有一个特定基因RET（编码一种受体酪氨酸激酶）的突变/融合。塞尔帕替尼获得加速批准、优先审查、突破性治疗指定和孤儿药称号。塞尔帕替尼是一种激酶抑制剂，在进行治疗前，须通过实验室测试确定患者RET基因突变/融合。FDA批准了塞尔帕替尼对以下三种肿瘤患者的临床试验结果。在临床试验期间，患者每天两次口服160毫克塞尔帕替尼，直到病情恶化或出现不可接受的毒性。主要疗效观察指标为总有效率（ORR），反映了有一定肿瘤缩小的患者的百分比和有效率的持续时间（DOR）。
 

　　对105例RET融合阳性的成人NSCLC患者进行了疗效评价。105例患者的ORR为64%。81%的患者对治疗有响应，他们的响应至少持续了6个月。对39例未经治疗的RET融合阳性NSCLC患者进行疗效评价。这些患者的ORR为84%。58%的患者对治疗有响应，他们的响应至少持续了6个月。对12岁及以上RET突变型MTC的成人和儿童患者进行MTC疗效评估。研究纳入了143例之前接受过cabozantinib和/或vandetanib治疗（化疗）的晚期或转移性RET突变型MTC患者，以及未接受cabozantinib和vandetanib治疗的晚期或转移性RET突变型MTC患者。55名先前接受治疗的患者的ORR为69%。76%的患者对治疗有响应，他们的响应至少持续了6个月。还评估了88名患者的疗效，这些患者以前没有接受过经批准的MTC治疗。这些患者的ORR为73%。61%的患者对治疗有响应，他们的响应至少持续了6个月。
 

　　对12岁及12岁以上成人和儿童RET融合阳性甲状腺癌进行疗效评估。该研究纳入了19例RET融合阳性甲状腺癌患者，这些患者是放射性碘难治性且接受过全身治疗；8例RET融合阳性甲状腺癌患者是RAI难治性并且没有接受任何额外的治疗。19名先前接受治疗的患者的ORR为79%。87%的患者对治疗有响应，他们的响应至少持续了6个月。对8例除RAI外未接受治疗的患者进行疗效评价。这些患者的ORR为100%。对于75%对治疗有响应的患者，他们的响应至少持续了6个月。
 

　　塞尔帕替尼(Selpercatinib)最常见的副作用是AST和ALT酶升高，血糖升高，白细胞计数降低，血液白蛋白降低，血钙降低，口干，腹泻，肌酐升高，碱性磷酸酶、高血压、疲劳、身体或四肢肿胀、血小板计数低、胆固醇升高、皮疹、便秘和血液中钠减少。塞尔帕替尼可引起严重的副作用，包括肝毒性（肝损伤或损伤）、血压升高、QT延长、出血和过敏反应。如果患者出现肝毒性，应减少塞尔帕替尼剂量或永久停用。接受手术的病人应该告诉他们的医生，与塞尔帕替尼类似的药物会导致了伤口愈合问题。塞尔帕替尼可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。医护人员应告知孕妇这一风险，并建议采取有效避孕措施。此外，母乳喂养时不应服用塞尔帕替尼。

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