为了进一步评估维奈妥拉在治疗伴t (11;14) 易位MM的临床效果及安全性，来自美国埃默里大学的研究学者开展了一项开放性、多中心、双阶段临床研究。相关研究结果发表在近期Am J Hematol杂志上，现介绍如下。
 

　　研究人员纳入确诊为RRMM患者51例，纳入条件包括：年龄≥18岁，且荧光原位杂交（FISH）结果呈t (11;14) 易位、既往接受过PI、IMiD、达雷妥尤单抗治疗、ECOG评分≤1.研究设计上分两个阶段，阶段一主要评估维奈妥拉+地塞米松联合疗法的治疗安全性、药代动力学（PK）特征及推荐给药剂量、最大耐受剂量等。阶段二进一步评估了联合疗法在推荐剂量下的治疗效果，统计指标包括总体缓解率（ORR）、PFS、OS等。阶段二的治疗方案为，第1、8、15天口服维奈妥拉800mg/d,地塞米松40mg/d,每21天为1个疗程。75岁以上的患者，地塞米松剂量可降低至20mg/d.
 

　　研究人员在阶段一和阶段二分别纳入20例和31例伴t (11;14) 易位的MM患者，中位年龄分别为63岁和65岁，中位既往治疗方案种类分别为3类和5类。在阶段一中，19例（95%）患者中断治疗，其中肿瘤进展18例，中位治疗时间12.9个月，中位随访期12.3个月，无患者死亡。在阶段二中，21例（68%）患者中断治疗，其中肿瘤进展18例，中位治疗时间5.8个月，预估中位随访期为9.2个月。另外11例（36%）患者死亡。其中8例系肿瘤进展所致。在治疗效果统计上，阶段一ORR为60%（12例），其中1例（5%）实现完全缓解（CR）。中位缓解持续时间（DOR）为12.4个月。而阶段二的ORR为48%（15例），其中2例（7%）实现CR,中位DOR未达到。
 

　　在治疗安全性统计上，96%患者在治疗期间出现过至少1次不良反应（TEAE）。在阶段一中，常见血液学不良反应包括血小板减少（30%）、白细胞减少（25%）、淋巴细胞减少（20%）、中性粒细胞减少（20%）。而常见的非血液学不良反应包括失眠（45%）、低磷血症（40%）、腹泻（35%）、恶心（30%）、以及上呼吸道感染（30%）。在阶段二中，常见血液学不良反应包括淋巴细胞减少（32%）、贫血（23%）。常见的非血液学不良反应为腹泻（36%）。
 

　　综上研究人员认为，维奈妥拉与地塞米松的联合方案在治疗伴t (11;14) 易位MM上表现出优异的临床效果和安全性。对于后续的研究计划，研究人员将扩大样本量，以进一步评估该联合疗法的实际应用效果。

扫描上面二维码在移动端打开阅读