帕唑帕尼可以特异作用于血管内皮生长因子、血小板衍生生长因子及几种酪氨酸激酶，已经证实对治疗肾脏肿瘤有效。作为一个现在被证实对肉瘤有效的口腔靶分子媒介，它可以为这种通过侵害性静脉化疗治疗的罕见疾病提供另一种治疗方法。“有时这种静脉化疗并没效果。”博士说道。
 

　　这个结果将促进对肉瘤更进一步的研究，博士预测说。其中一条研究路线是帕唑帕尼能否用得更提前些，即在化疗前应用。然而，博士强调说，化疗如果有效的话可以减小肿瘤，但靶分子媒介却不能——它们捕获肿瘤并阻止其生长。这些媒介对于肿瘤较小或有数个小肿瘤但并不引起太多症状的患者也许有用。在这种情况下，用毒副作用更小的口服药治疗这种疾病“可以对他们有帮助，” 博士在接受医学新闻采访时说道。两种最常见的肉瘤——胃肠间质瘤和脂肪肉瘤——占所有肉瘤的约 60％（每种各占 30％），但他们并不在帕唑帕尼的治疗范围内。帕唑帕尼的治疗范围在剩余的那 40％软组织肉瘤，博士解释道。
 

　　帕唑帕尼的安全性和有效性是在同一个叫做 PALETTE 的 III 期临床试验中被证明的。该试验入组了 369 名之前接受过治疗的进展期软组织肉瘤患者。该研究的主要结局指标是无进展生存期。帕唑帕尼的结局指标被证明优于安慰剂，且差异具有统计学显著性和临床意义。安慰剂组无进展生存期中位数是 1.6 个月，而帕唑帕尼组则为 4.6 个月，相对危险比（HR）0.35（95% 置信区间：0.26 至 0.48；P < .001）。
 

　　尽管总存活率看起来帕唑帕尼要优于安慰剂（12.6 个月比 10.7 个月），但这个结果并不具有统计学显著性（HR 0.87; P = .256）。帕唑帕尼最常见的不良反应是疲劳、腹泻、恶心和呕吐、体重减轻、高血压、食欲不振、头痛、味觉失真、气短和肤色改变。

扫描上面二维码在移动端打开阅读