美国FDA批准尼罗替尼 (nilotinib)用于年龄一岁或以上慢性期费城染色体阳性慢性粒细胞白血病（Ph+ CML-CP）患者的一线及二线治疗。在美国，尼罗替尼已被批准用于治疗新确诊的Ph+ CML-CP成人及1岁或1岁以上儿童患者的治疗。尼罗替尼还可用于治疗1岁或1岁以上对酪氨酸激酶抑制剂(Tki)不耐药的Ph+ CML-CP儿童患者以及用于对伊马替尼治疗耐药或不耐受成人慢性期和加速期慢性粒细胞白血病患者的治疗。

　　CML是一种体内会产生恶性白细胞的血癌类型。几乎所有的慢性粒细胞白血病患者都有一种叫做“费城染色体”的基因异常，这种染色体产生一种叫做BCR-ABL的蛋白质。这种蛋白可以促进患者恶性白细胞的增殖。在世界范围内，CML约占儿童白血病新诊断病例的3%。

　　首席执行官表示：“诺华对患有慢性粒细胞白血病人的承诺因美国FDA批准尼罗替尼用于儿童患者而得到加强。这次扩大使用，以及最近尼罗替尼在其他地区的监管里程碑，这些均强调了我们致力于重新定义医学并为包括儿童肿瘤在内疾病进行创新疗法开发的使命。”

　　这项新的适应症此前获得FDA优先审评认定，本次批准是基于两项nilotinib对两岁至十八岁以下Ph+ CML-CP儿童患者治疗的疗效和安全性研究结果。研究共有69名新诊断(一线)或对先前的TKI治疗耐药或不耐受(二线)的Ph+ CML-CP儿童患者接受nilotinib治疗。初诊患者12个周期的主要分子生物学缓解(MMR；BCRABL/ABL<=0.1%国际量表[IS])率为60.0%(95%[CI]：38.7，78.9)，其中15例达到MMR。初诊儿童12周MMR累积率为64.0%，初次MMR中位时间为5.6个月(区间：2.7~16.6)。在对TKI治疗有抵抗或不耐受的患儿中，12周期MMR发生率为40.9%(95%Ci：26.3，56.8)，其中18例为MMR。耐药或不耐受患儿的MMR累积率为47.7%，第一次MMR的中位时间为2.8个月(区间：0.0~11.3)。

　　这些在儿童患者中观察到的不良反应与成人的不良反应基本一致，但实验室高胆红素血症异常（Grade 3/4: 13%）除外，该症在儿童患者中报告的频率高于成年患者。一名耐药或不耐受的儿童CML患者在治疗10个月后进展到了晚期阶段/急性转化期(AP/BC)。

扫描上面二维码在移动端打开阅读