以往,针对 CML 儿童患者的治疗选择非常有限,而这一新适应症则使这一未被满足的需求得以满足。来自两项前瞻性研究的数据证实,尼洛替尼(达希纳)在年龄低至 2 岁的患者中是安全有效的,这与尼洛替尼在成人中已确定的安全性相符。
共 69 名儿童患者接受尼洛替尼治疗,这些儿童患者的年龄范围为 2 岁至 18 岁,均是新近被确诊为 Ph+ CML-CP 的患者或对既往治疗(包括伊马替尼)耐药或不耐受的 Ph+ CML-CP 患者。在新近被确诊为 CML 的患者中,第 12 个治疗周期时的主要分子应答比例为 60.0%,有 15 名患者达到 MMR。
在对既往治疗(包括伊马替尼)耐药或不耐受的 Ph+ CML-CP 患者中,第 12 个尼洛替尼治疗周期时的 MMR 比例为 40.9%,有 18 名患者达到 MMR。在新近确诊为 CML 的患者中,第 12 个治疗周期时的累积 MMR 比例为 64.0%。在对既往治疗(包括伊马替尼)耐药或不耐受的患者中,第 12 个治疗周期时的累积 MMR 比例为 47.7%。
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