恩西地平可降低2-HG的含量从而诱导白血病细胞分化。有试验研究该药，199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者，使用恩西地平治疗后，中位数的缓解持续时间为8.2个月，可见该药的治疗效果还是很好的。恩西地平是2017年在美国上市的，对于检测出带有IDH2突变的患者具有治疗效果。
 

　　恩西地平效果虽然好，但该药也是有副作用的，恩西地平最常见的副作用( ≥20 %)为恶心，胆红素升高，腹泻，呕吐，食欲下降。最常见的严重副作用( ≥2 %)为白细胞增多，恶心，肿瘤溶解综合征，呕吐，腹泻，食欲减少，分化综合征。以严重为特征的分化综合征事件包括发热，呼吸衰竭，肾衰竭急性，缺氧多器官衰竭。
 

　　IDH2是线粒体中三羧酸循环的关键酶，恩西地平靶向IDH2变异体，抑制了2-HG的生成。临床研究发现IDH2抑制剂和其他靶向AML的疗法相结合，能显著提高疗效。
 

　　恩西地平是由新基制药研发的，目前该药在国内还没有上市，患者在医院药房是买不到这款药物的，有需要恩西地平的患者也可以出国购买。

扫描上面二维码在移动端打开阅读