在国际肺癌研究协会 世界肺癌大会期间提供的更新数据中，泊特替尼在MET外显子 14 跳过非小细胞肺癌 (NSCLC)患者中显示出持久的临床活性。
 

　　纪念斯隆凯特琳癌症中心胸腔肿瘤服务临床主任、医学博士 Paul K. Paik 介绍了来自 VISION 研究 (NCT02864992) 的初治和既往治疗患者的亚组分析结果。VISION 是一项单臂、2 期研究。截至 2020 年 7 月 1 日的数据截止日期，152 名患者进行了≥9 个月的随访并进行了疗效评估(队列 A);255 名患者接受了安全性评估(队列 A 和队列 C)。
 

　　患有晚期、EGFR/ALK野生型、METex14 跳跃性非小细胞肺癌的患者每天接受一次口服替泊替尼 500 mg。研究作者发现，先前接受过铂类化疗和/或免疫肿瘤学 (IO) 的患者的疗效结果是一致的。
 

　　在队列 A 的初治患者(n = 69)中，总体客观缓解率 (ORR) 为 44.9%(95% CI，32.9 至 57.4)，中位缓解持续时间 (DOR) 为 10.8 个月(95% CI，6.9-不可评估)。无进展生存期 (PFS) 为 8.5 个月(95% CI，6.8-11.3)。
 

　　在队列 A 的既往治疗患者(n = 83)中，总体 ORR 为 44.6%(95% CI，33.7-55.9)，中位 DOR 为 11.1 个月(95% CI，9.5-18.5)，中位 PFS 为 10.9 个月(95 CI，8.2-12.7)。
 

　　泊特替尼在整个治疗线中通常具有良好的耐受性，主要是轻度中度不良事件 (AE)，很少有停药。最常见的治疗相关 AE，外周水肿，大多为低级别(≥3 级：7%)，很少导致停药(4%)。其他常见的 AE 包括恶心、腹泻、血肌酸增加和低白蛋白血症。研究作者发现，先前接受过 IO 的患者的安全性是一致的。
 

　　在疗效人群中，患者的中位年龄为 73.4 岁(41-94 岁)，76 人为男性(52.1%)，76 人有吸烟史(52.1%)，81 人曾接受过晚期/转移性疾病的治疗( 55.5%)。72 名患者之前曾接受过针对转移性疾病的铂类化疗，无论是单独 (n=63) 还是联合免疫疗法 (n=9)。
 

　　FDA 于 2020 年 8 月根据 FDA 实时肿瘤学审查试点计划授予泊特替尼 优先审查，用于治疗肿瘤具有导致间充质-上皮转换外显子 14 (METex14 ) 跳跃的突变的成人非小细胞肺癌患者。
 

　　该应用程序基于对 VISION 研究的早期分析，该研究发表在《新英格兰医学杂志》上，并在美国临床肿瘤学会虚拟科学计划期间提出。3在本次审查中，截至 2020 年 1 月 1 日的数据截止，共有 152 名患者接受了替泊替尼治疗，99 名患者接受了至少 9 个月的随访。独立审查的反应率为 46%(95% CI，36-57)，中位 DOR 为 11.1 个月(95% CI，7.2-未估计)。液体活检组 66 例患者的缓解率为 48%(95% CI，36-61)，组织活检组 60 例患者的缓解率为 50%(95% CI，37-63)。
 

　　在此较早的分析中，28% 的患者报告了研究人员认为与 tepotinib 治疗相关的 3 级或更高级别的不良事件，包括 7% 的外周水肿。不良事件导致 11% 的患者永久停用特波替尼。
 

　　泊特替尼 于 2019 年 9 月获得 FDA 的突破性疗法指定，用于治疗携带 METex14 跳跃改变的转移性 NSCLC 患者，这些患者在基于铂的癌症治疗后进展。
 

　　2020 年 3 月，日本厚生劳动省批准泊特替尼用于治疗具有METex14 跳跃改变的不可切除、晚期或复发性 NSCLC 患者。该代理在日本以外地区不可用。

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