美国食品和药物管理局批准了鲁磨西替（LUMOXITI,AstraZeneca Pharmaceuticals LP），这是一种CD22导向的细胞毒素，适用于复发或难治性毛细胞白血病（HCL）的成年患者，这些患者之前至少接受过两种系统性治疗，包括用嘌呤核苷类似物（PNA）治疗。
 

　　批准的依据是研究1053（NCT01829711），研究对象为组织学确认的HCL或HCL变体患者，需要根据细胞减少或脾脏肿大进行治疗，并且之前接受过至少两种系统性治疗，包括一种PNA.符合条件的患者血清肌酐≤1.5 mg/dL或肌酐清除率≥60 mL/min,按Cockcroft Gault方程估算。共有80名患者入选；77名典型的HCL患者和3名HCL变体患者。患者接受鲁磨西替，0.04mg/kg,静脉注射，在每个28天周期的第1、3和5天，最多6个周期，或直到记录完全反应（CR）、疾病进展或不可接受的毒性。 
 

　　HCL的疗效由独立评审委员会（IRC）盲评的持久性CR率来评估，该率由IRC评估的CR后180天以上维持血液学缓解（血红蛋白≥11g/dL,中性粒细胞≥1500/mm3，血小板≥100,000/mm3，至少4周不输血或生长因子）来证实。IRC评估的持久CR率为30%（24/80名患者；95%CI:20，41）。IRC评估的CR率为41%（33/80名患者；95% CI 30,53）。
 

　　最常见的任何等级的非实验性不良反应（≥20%）是输液相关反应、水肿、恶心、疲劳、头痛、热射病、便秘、贫血和腹泻。最常见的3级或4级不良反应（至少有≥5%的患者报告）是高血压、发热性中性粒细胞减少症和溶血性尿毒症（HUS）。15%（12/80）的患者发生了导致永久停用鲁磨西替的不良反应。导致停药的最常见的不良反应是HUS（5%）。导致剂量延迟、遗漏或中断的最常见不良反应是热射病（3.8%）。
 

　　鲁磨西替的推荐剂量为0.04mg/kg,在每个28天周期的第1、3和5天进行30分钟的静脉输注，最多6个周期，或直到出现疾病进展或不可接受的毒性。

扫描上面二维码在移动端打开阅读