尽管第一代、二代TKIs改善了CML及Ph+ALL患者的临床结局，但耐药仍发生在一些BCR-ABL突变患者中，尤其是T315I突变。在第三代TKIs普纳替尼获批之前，市场上没有TKIs能克服这些BCR-ABL突变患者耐药、难治或不耐受的情况。在加速期CML、急变期CML和Ph+急淋患者中，普纳替尼取得的主要血液学反应率分别为55%、31%和41%。因此，普纳替尼是一种强有效的口服TKIs,对于难治性的CML患者，尤其有T315I突变的患者来说，该药成为非常重要的临床选择。
 

　　在普纳替尼Ph + ALL和CML评估(PACE)试验中接受单药普纳替尼治疗的患者与欧洲骨髓移植登记处报告的allo-SCT患者OS的事后、回顾性、间接比较，CML分层进行了疾病阶段和Ph + ALL.Kaplan-Meier生存曲线和多变量Cox比例风险模型用于比较干预组之间的OS,调整从诊断到干预的时间、年龄、性别和地理区域，报告了24个月和48个月的OS率和中位OS。
 

　　普纳替尼(Ponatinib)获批适应症：

　　其他酪氨酸激酶抑制剂（TKI,如伊马替尼、尼罗替尼、达沙替尼）治疗无效或不能耐受的慢性期、加速期或急变期的慢性髓细胞白血病患者（CML）；

　　其他酪氨酸激酶抑制剂（TKI,如伊马替尼、尼罗替尼、达沙替尼）治疗无效或不能耐受的慢性期、加速期或急变期的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者（Ph+ALL）；

　　慢性期、加速期或急变期的T315I阳性慢性髓细胞白血病患者（CML）；慢性期、加速期或急变期的T315I阳性费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病患者（Ph+ALL）。
 

　　用法与用量：

　　推荐剂量是45mg,每天1次，有或无食物口服；

　　只要没有出现疾病进展或不可接受的毒性证据，应继续治疗；

　　对血液学和非-血液学毒性调整剂量或中断给药。

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