2018年，美国FDA批准吉瑞替尼用于治疗FLT3突变阳性的复发或难治性AML；2021年1月30日，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准吉瑞替尼用于治疗FLT3突变阳性的复发或难治性急性髓系白血病（AML），我国FLT3突变的AML患者将迎来首个精准靶向药物，这一批准也标志着我国AML治疗进入了靶向治疗的新时代。吉瑞替尼是一种高选择性、二代、口服的FLT3抑制剂，对FLT3-ITD、FLT3-TKD具有较高的抑制作用，同时能抑制与FLT3抑制剂耐药有关的酪氨酸激酶AXL。
 

　　多项临床研究结果表明，吉瑞替尼在复发或难治性AML患者中获益显著。一些国外临床研究证实，与挽救性化疗相比，吉瑞替尼单药使FLT3-ITD突变的复发或难治性AML患者的总缓解率从26%提升至68%，中位生存期从5.6个月延长至9.3个月。
 

　　2020年ASH会议报道，在FLT3突变呈阳性的患者中，蒽环类药物和吉瑞替尼联合应用，可以使AML患者出现良好的抗白血病反应，基因突变清除率达到70%。即便既往接受过FLT3抑制剂治疗的患者，吉瑞替尼仍然值得选择。
 

　　2020年ASH报道，伴FLT3突变呈阳性的AML患者，经其他FLT3抑制剂(米哚妥林或索拉非尼)治疗失败后，吉瑞替尼仍是一种具有临床活性的药物。另一则报道也指出，在接受米哚妥林或索拉非尼治疗后表现出复发性、难治性AML患者经吉瑞替尼治疗后，仍然能够获得较高的缓解率。2021年EBMT会议报道，吉瑞替尼单药治疗复发、难治性AML患者，无论抑制与否，都有着较好的疗效和安全性。
 

　　随着吉瑞替尼在国内的上市，越来越多的患者会从吉瑞替尼的使用中受益。从医生的角度来看，我们希望不断探索如何更好地使用吉瑞替尼，比如与其他靶向药物的联用或与传统化疗药物的联用。如果能够在一些病例中探索出单药应用使患者实现chemo-free治疗，将会为患者带来巨大的福音。

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