培米替尼获批治疗局部晚期或转移性的胆管癌患者，并且肿瘤具有FGFR2融合或其他重排。大多数胆管癌患者在确诊时已经是晚期了，也就意味着无法通过手术切除。对于这些患者来说，在此之前没有获批的疗法，化疗药物联合一直是这类患者的标准初始治疗。约9%-14%的胆管癌患者存在FGFR2融合。
　　
　　美国FDA已加速批准培米替尼 (pemigatinib)，治疗既往接受过治疗的、FGFR2融合或重排的晚期胆管癌成人患者，这是胆管癌患者的头个靶向疗法。培米替尼是一种片剂，通过抑制肿瘤细胞中的FGFR2，从而阻止肿瘤生长和扩散。
　　
　　培米替尼的获批是基于一项临床试验的结果。该试验纳入107名局部晚期或转移性胆管癌患者，这些患者既往都接受过治疗，并且都有FGFR2融合或重排。这些患者连续14天每天接受一次培米替尼治疗，再停药7天，以这21天为一个周期直至疾病进展，或出现不可接受的副作用。结果显示，这些患者中有36%的患者肿瘤得到缓解，其中2.8%的患者肿瘤完全消失，33%的患者部分缓解。在这38名缓解的患者中，63%的患者疗效持续6个月及以上，18%的患者疗效持续12月甚至更久。

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