普纳替尼（帕纳替尼）是由日本武田制药公司研发生产的一款新型的口服活性多靶点TKI,既往已获批慢性粒细胞白血病适应症。靶点包括BCR-ABL、VEGFR、PDGFR、FGFR、EPH、SRC家族、KIT、RET、TIE2和FLT3.目前已在BCR-ABL阳性的白血病中得到疗效验证。基于其存在FGFR靶点，研究人员对其治疗FGFR改变的胆管癌患者的疗效和安全性进行了初步研究。
　　
　　这是一项多中心、单机构的试点研究，旨在评估普纳替尼在伴有FGFR改变的晚期难治性胆道肿瘤患者的疗效。研究的主要终点为客观缓解率（ORR），次要终点为总生存期(OS)、无进展生存期(PFS)，并评估健康相关生活质量(HRQoL)。研究共纳入12名患者晚期难治性胆道肿瘤患者。结果显示，12例患者中有1例观察到部分反应（PR），中位PFS为2.4个月，中位OS为15.7个月。所有观察到的毒性都是可控和可逆的。不良反应较轻，以淋巴细胞减少(75%)、皮疹(63%)和疲劳(50%)最为常见。未观察到对整体生活质量的显著损害。可以看出，普纳替尼作为FGFR改变的胆道肿瘤的单一药物是可耐受的，但临床活性有限。
　　
　　这是首个前瞻性评估普纳替尼对FGFR突变的胆道肿瘤患者的研究，也是首个报道其对HRQoL影响的研究。针对普纳替尼将进行进一步更大规模的临床研究，以更好地优化患者选择，重点是联合其他分子靶向药物，传统的细胞毒性化疗，以及更好地了解治疗耐药机制的研究。

扫描上面二维码在移动端打开阅读