2020年4月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）正式宣布批准FGFR2抑制剂培米替尼上市，用于治疗FGFR2基因融合/重排的经治晚期胆管癌患者。培米替尼的获批基于代号为FIGHT-202的临床试验，试验结果显示，在107例存在FGFR2融合/重排的患者中，所有患者对治疗都有反应，培米替尼单药治疗的总缓解率为36％，其中包括2.8％的完全缓解和33％的部分缓解；疾病控制率为82%。中位缓解持续时间为9.1个月；63％的患者在6个月或更长时间获得缓解，18％的患者在12个月或更长时间保持缓解。
　　
　　培米替尼用于存在FGFR2融合/重排的胆管癌二线治疗，有82%的患者肿瘤得到控制，并且有33%的患者肿瘤明显缩小或改善。值得注意的是，在数据截止时总生存期（OS）尚未达到，但培米替尼中位总生存期（OS）为21.1个月，有研究显示，以往二三线治疗患者历史平均生存期为6-7个月，这意味着，培米替尼二线治疗方案将患者生存期足足延长了3倍还多！
　　
　　另外，研究人员表示，研究过程培米替尼未见不可控不良反应，大多数不良事件的严重程度为1级或2级。培米替尼在胆管癌治疗上取得的显著成效鼓舞着研究者对新药的研究，同时也证实FGFR2抑制剂对肿瘤确实有明显的抑制效果。

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