美国食品和药物管理局扩大了威罗非尼（vemurafenib）的批准范围，包括治疗某些患有埃尔德海姆-切斯特病（ECD）的成年患者，这是一种罕见的血液癌症。威罗非尼适用于治疗癌细胞具有特定基因突变（称为BRAF V600）的患者。这是美国食品和药物管理局批准的第一种治疗ECD的方法。
 

　　"FDA肿瘤学卓越中心主任、FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室代理主任Richard Pazdur医学博士说："这项批准威罗非尼用于ECD患者，表明我们如何将某些恶性肿瘤的基本遗传特征知识应用于其他癌症。"该产品于2011年首次被批准用于治疗某些携带BRAF V600E突变的黑色素瘤患者，我们现在将该疗法带给没有批准疗法的罕见癌症患者。”
 

　　ECD是一种缓慢生长的血癌，起源于骨髓。ECD导致组织细胞（一种白血球）的生产增加。过多的组织细胞可能导致肿瘤渗透到整个身体的许多器官和组织中，包括心脏、肺部、大脑和其他器官。据估计，全世界有600至700名ECD患者。大约54%的ECD患者有BRAF V600突变。ECD患者的预期寿命非常有限。威罗非尼是一种激酶抑制剂，通过阻断促进细胞生长的某些酶而发挥作用。
 

　　在22名BRAF-V600突变阳性ECD患者中研究了威罗非尼治疗ECD的疗效。该试验测量了肿瘤大小完全或部分缩小的患者百分比（总反应率）。在该试验中，11名患者（50%）出现部分反应，1名患者（4.5%）出现完全反应。ECD患者使用威罗非尼的常见副作用包括关节疼痛（关节痛）；小而凸起的肿块（斑丘疹）；脱发（脱发）；疲劳；心脏电活动的改变（QT间期延长）和皮肤生长（乳头瘤）。
 

　　威罗非尼的严重副作用包括发生新的癌症（皮肤癌、鳞状细胞癌或其他癌症）、BRAF野生型黑色素瘤患者的肿瘤生长、超敏反应（过敏性休克和DRESS综合症）、严重的皮肤反应（Stevens-Johnson综合症和中毒性表皮坏死）。心脏异常（QT延长）、肝脏损伤（肝毒性）、光敏性、眼睛的严重反应（葡萄膜炎）、接受放射治疗后的免疫反应（放射过敏和放射回忆）、肾衰竭和手脚组织增厚（Dupuytren挛缩症和足底筋膜纤维病）。威罗非尼可对发育中的胎儿造成伤害；应告知妇女对胎儿的潜在风险并采取有效的避孕措施。

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