肺癌靶向药克唑替尼同时获得了FDA的两项突破性疗法认定，分别适用于某种类型的转移性非小细胞肺癌，与特殊类型的间变性大细胞淋巴瘤（ALCL）。克唑替尼是一种口服竞争性ALK、MET和ROS1抑制剂。由于ROS1和ALK在激酶蛋白域的高度同源性，包括克唑替尼在内的ALK抑制剂对ROS1阳性的肿瘤也有显著效果。克唑替尼通过靶向抑制酪氨酸激酶受体而发挥作用，用药前须经ALK检测确认为ALK阳性型晚期或转移性NSCLC。
 

　　此次克唑替尼获得针对具有MET外显子14改变的转移性NSCLC患者的突破性疗法认定，是基于扩大队列的1期临床试验PROFILE 1001的结果。在该研究中，克唑替尼显示出抗肿瘤活性。
 

　　而支持克唑替尼用于ALK阳性的复发性或难治性全身性ALCL患者的突破性疗法认定，则是基于ADVL0912试验和A8081013试验的结果。ADVL0912研究是由儿童肿瘤组织在ALCL儿童患者中进行的初步临床1/2期试验，评估了克唑替尼的安全性和可耐受的最大剂量，并检验了其对复发性或难治性实体瘤的治疗效果。
 

　　A8081013研究评估了克唑替尼治疗罹患ALK阳性晚期癌症的儿童和成人患者的疗效，其中不含NSCLC,但包含复发性和难治性ALCL患者。在这两项试验中，不论对儿童还是成人患者，克唑替尼都显示出令人信服的抗肿瘤活性。

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