神经母细胞瘤是一种容易发生在幼儿身上的肿瘤，大约一半的患者均为2岁以内的婴幼儿。该病是由未分化的神经母细胞构成，属于一种比较罕见的癌症。通常发生于颅内者以额叶和顶叶最常见，而发生于交感神经系统的神经脊部位者以肾上腺最常见，不过也有少数发生在颈部、胸部、腹部以及盆腔的神经组织。神经母细胞瘤患者通常采用手术加术后放疗为主的治疗措施，但预后比较差。
 

　　Unituxin(Dinutuximab)是FDA批准的一款适用于治疗经一线多药、多模式治疗后达到部分缓解的高风险神经母细胞瘤儿童患者的药物，它是一种GD2-结合单克隆抗体与糖脂GD2结合。这个糖脂表达在神经母细胞瘤细胞和神经外胚层来源正常细胞上，包括中枢神经系统和周边神经。Unituxin的作用机制是通过与细胞表面GD2结合，从而诱导GD2细胞，再通过抗体-依赖细胞介导细胞毒性(ADCC)和补体-依赖细胞毒性(CDC) 溶解GD2表达细胞。
 

　　一项入组了226名患有高风险神经母细胞瘤儿科受试者的试验中证实了Unituxin的安全性及有效性，这些受试者的肿瘤在经多药化疗及手术后接受其它大剂量化疗后缩小或消失，后来都接受骨髓移植支持及放射治疗，他们被随机分配给一种口服维甲酸药物异维甲酸(RA)或Unituxin与白介素-2、粒细胞巨噬细胞集落刺激因子及RA的合并用药，粒细胞巨噬细胞集落刺激因子被认为可通过刺激免疫系统来增强Unituxin的活性。
 

　　试验发现，受试者在用药三年后，63%的Unituxin合并治疗受试者仍存活，并且肿瘤不再增长或复发。但反观仅仅采用RA治疗的受试者只有46%的人达到这一结果。在一项更新的预后分析中，73%的Unituxin合并治疗受试者仍存活，反观仅仅以RA治疗的受试者只有58%的人达到这一结果。这也说明了Unituxin在治疗高风险神经母细胞瘤儿童患者上取得了不错的成效，给预后较差的患者提供了一项治疗的新选择。
 

　　患者在用药后可能出现的比较常见不良药物反应(≥25%)包括疼痛、发热、血小板减少、淋巴细胞减少、输注反应、低血压、低钠血症、谷丙转氨酶增加、贫血、呕吐、腹泻、低钾血症、毛细血管渗漏综合征、中性粒细胞减少、荨麻疹、低白蛋白血症、谷草转氨酶增加、低钙血症等。

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