2018年11月26日,整个医疗界和癌友圈都为一款FDA新批准上市的抗癌药物沸腾,这就是全球首个不区分肿瘤来源用于初始治疗的靶向药--Vitrakvi (拉罗替尼,larotrectinib),用于成人和小儿具有神经营养受体酪氨酸激酶(NTRK)基因融合的实体瘤治疗。这在肿瘤治疗史上是一个振奋人心的里程碑。
拉罗替尼的NTRK阳性实体瘤适应症批准基于三项临床试验的结果:LOXO-TRK-14001(NCT02122913)、SCOUT(NCT02637687)和NAVIGATE(NCT02576431)研究。2019年ESMO大会上,研究者公开了SCOUT试验和NAVIGATE试验的最新数据。在153例可评估的患者中,拉罗替尼治疗的客观缓解率(ORR)达到了79%,其中完全缓解率16%,部分缓解率63%;另有12%的患者疾病稳定、未发生严重进展,这意味着,有91%的患者从拉罗替尼治疗中获益。除了超高的缓解率,拉罗替尼治疗的缓解持续时间也非常出色。在108例确诊的患者中,中位缓解持续时间长达35.2个月,中位无进展生存期达到25.9个月。也就是说,患者能够从拉罗替尼治疗中获益达到近3年。
2020年柳叶刀上发表的拉罗替尼临床数据汇总分析显示,拉罗替尼治疗NTRK基因融合患者的17种肿瘤的ORR高达79%,其中有一些晚期患者的病灶完全消失。且不论癌种,均有效。在肺癌的治疗上也显示出很好的疗效。
Meta分析显示,无论患者是否合并脑转移,均具有很好的疗效,合并脑转移患者ORR也高达75%,具有很好的颅内活性。
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