细胞外的雌激素与激素受体结合，传导信号到细胞内部，进一步到达细胞核内，可引起核内蛋白质CDK4和CDK6的过度活跃，这两个过度活跃蛋白质释放的信号促进了癌细胞的生长和分裂。帕博西尼正是在细胞核内抑制CDK4/CDK6。激素疗法在细胞核外起作用，阻止或减少激素受体和激素（雌激素）的作用。

　　一项二期临床试验表明，在雌激素受体（estrogen-receptor，ER）阳性、人类表皮生长因子受体2型（HER2）阴性的绝经后女性晚期乳腺癌患者中，与来曲唑单药初始治疗相比，帕博西尼（palbociclib）联合来曲唑初始治疗可以延长无进展生存期。基于此的一项三期临床研究，旨在确认和完善帕博西尼联合来曲唑治疗此类肿瘤的有效性和安全性数据。

　　在这项双盲研究（PALOMA-2）中，共有666例ER阳性、HER2阴性的绝经后女性乳腺癌患者参与，这些患者此前未曾接受过针对晚期疾病的治疗，研究按2:1的比例将患者随机分组，接受帕博西尼联合来曲唑治疗或安慰剂联合来曲唑治疗。结果显示，帕博西尼联合来曲唑组的中位无进展生存期为24.8个月（95% [CI]，22.1至未知），安慰剂联合来曲唑组（简称：安慰剂+L）则为14.5个月（95% CI，12.9~17.1）（疾病进展或死亡的风险比为0.58，95% CI为0.46~0.72，P < 0.001）。

　　最常见不良反应（AEs ，所有级别）帕博西尼联合来曲唑组比安慰剂+L组为：中性粒细胞减少(79.5% vs 6.3%)，乏力(37.4% vs 27.5%)，恶心(35.1% vs 26.1%)，关节痛(33.3%比33.8%)，脱发(32.9% vs 15.8%)。最常见的3级或4级不良事件包括中性粒细胞减少（帕博西尼联合来曲唑组的发生率为66.4%，安慰剂+L组为1.4%）、白细胞减少（24.8% VS 0%）、贫血（5.4% VS 1.8%）和疲乏感（1.8% VS 5%）。在帕博西尼联合来曲唑组中，1.8%的患者报告出现了发热性中性粒细胞减少，安慰剂+L组中没有患者报告此不良事件。帕博西尼联合来曲唑组和安慰剂+L组分别有43例患者（9.7%）和13例患者（5.9%）因不良事件而永久终止试验药物的治疗。

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