在一项研究中，确定 BCL2 抑制剂维奈托克（Venetoclax） 已被证明可有效治疗慢性淋巴细胞性白血病 (CLL) 和急性髓性白血病 (AML)。

　　此外，由于 BCL2 是骨髓祖细胞和 B 细胞存活的关键驱动因素，研究人员探讨了 89 名患者(87 名复发/难治性 CLL)在长期 venetoclax 治疗 CLL 后是否在骨髓隔室出现临床和分子问题.在中位随访 75(范围 21-98)个月(28%)中，25 名患者出现持续 4 个月且与 CLL 无关的血细胞减少症(中性粒细胞减少症、血小板减少症或贫血中的一种)。

　　这些患者中有近 20 人(80%)患有克隆性造血，其中 10 人患有与治疗相关的髓系肿瘤(t-MNs)。t-MNs 仅发生在之前曾接受氟达拉滨-烷基化剂联合治疗的患者中，在开始使用 venetoclax 后 5 年的累积发病率为 10.4%，这与之前曾接受过氟达拉滨-烷基化剂的患者报告的发生率一致没有venetoclax的联合治疗。

　　研究人员调查了骨髓 CLL 负担很少或最少的患者 (n=41) 的样本，以查看改变的骨髓生成是否是由突变获得引起的。在 32% (13/41) 的病例中，发现了凋亡效应子 BAX 的突变。C 末端 BAX 突变抑制 Bax 定位到线粒体外膜，导致细胞实验中对 venetoclax 死亡的抗性。

　　BAX 突变的克隆性造血发生与早期氟达拉滨-烷化剂联合治疗暴露无关，并且与 t-MN 无关。BAX 中的突变显示与 DNMT3A 或 ASXL1 克隆共存。他们还在同一患者的骨髓隔室中发现了 CLL 细胞内的 BCL2 改变和 BAX 突变，显示出对 venetoclax 治疗的谱系特异性适应。

       维奈托克（venetoclax）在我国是已经上市了的，是2020年12月2日上市的，上市时间不长，却引起了国内患者的强烈关注。虽已上市，但维奈托克并未进入国家医保，患者在购买时压力十分大，全额自费是大多数人都吃不消的。因此更多的患者选择了药效以及成分都与原研药无二的仿制版维奈托克，价格实惠且治疗效果相同，何乐而不为呢？

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