针对晚期甲状腺髓样癌，美国食品药品监督管理局（FDA）已核准两种标靶药：凡德他尼（vandetanib） 和卡博替尼（cabozantinib）。临床研究显示，两种药物可延长肿瘤无恶化存活率和整体肿瘤控制率。不过，两种药物各有副作用。凡德他尼副作用包括腹泻、皮疹、恶心、高血压、食欲降低、肝功能异常等。而卡博替尼常见副作用包括腹泻、口腔黏膜炎、手足症候群、高血压，另外较少见但严重副作用为廔管形成及下颚骨坏死。

　　甲状腺髓样癌表现为特定细胞的癌性增长，可自发可遗传产生。常见症状包括咳嗽、吞咽困难、甲状腺肿大、颈部肿块、甲状腺肿块、患者声音的改变或声音嘶哑。

　　在一、二线治疗中，对晚期甲状腺髓样癌（MTC）患者，使用凡德他尼（Vandetanib）持续有益。可预测到持久疗效，包括在更小年龄诊断出癌症和治疗无进展患者。这项研究涉及76名接受凡德他尼治疗的MTC患者，其中9人因缺乏形态学数据而被排除在疗效分析外。通过标志物和影像学评估疗效。

　　持续治疗时间中位数为17.6个月，无治疗进展生存中位数为22.7个月（95%置信区间[CI]，13.9-37.3）。21名（27.6%）患者接受了多于48个月的凡德他尼治疗，被归类为药物长期使用者，治疗期中位数为68.1个月（区间为49.1-130.6）。

　　在长期使用者中，客观响应率为85.7%。最佳响应时间的中位数为27.8个月（区间，11.6.1-110），响应持续时间的中位数为70.4个月（95%CI，49.5-102.8）：PFS中位数为73.2个月（95%CI，53.1-105.6）。反应持续时间与诊断时的患者年龄呈负相关（p=0.03），且在治疗开始前未确认肿瘤进展的患者中显著更长（p=0.007）。

　　经过48个月的凡德他尼治疗，两位患者出现肾衰竭。其他记录下的事件有心力衰竭、胆囊炎、急性胰腺炎、后脑病和皮肤癌。

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