2022年4月6日,中国国家药监局(NMPA)官网显示,FGFR1/2/3抑制剂佩米替尼片正式获批上市,用于治疗既往至少接受过一种系统性治疗,且经检测确认存在有FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者。
这款药物之所以对于胆管癌患者意义重大,主要还是因为它的适用人群和卓越的临床数据。
01、小癌种中的大靶点--FGFR
FGFR是胆管癌最常见的突变类型之一。FGF/FGFR信号传导通路几乎存在于所有器官的发育、血管的生成以及淋巴管的生成当中,是人体最重要的通路之一。FGF家族“成员”数量高达22种以上,通过四个重要基因(FGFR1、FGFR2、FGFR3和FGFR4)激活。目前获批的pemigatinib主要针对FGFR2,这是FGFR突变中最常见的亚型,其在胆管癌中的检出率接近10%。
02、疾病控制率100%!Pemigatinib实力出圈
Pemigatinib是一种针对FGFR亚型1/2/3的强效选择性口服靶向药,可通过阻断肿瘤细胞中FGFR介导的信号通路来阻止癌细胞生长和扩散。
此前公布的数据显示,Pemigatinib二线治疗胆管癌患者的有效率ORR达35.5%,疾病控制率DCR为82%。
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