脑胶质瘤是儿童肿瘤中较为常见的一种，但是目前治疗方法却极其有限。因为大脑形状复杂，位置特殊，单纯手术治疗难以完全切除病灶，需要追加药物治疗以及放疗。但对于儿童来说，大脑并未完全发育，过度暴露于放疗射线中可能会导致智力受损或其他副作用。近日，美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上却公布了一项能够推进儿童低级别脑胶质瘤“慢病化”进程的治疗方案。
该研究纳入了110名1-18岁的低级别胶质瘤儿童，且带有BRAF V600突变。试验结果显示，达拉非尼（Tafinlar）/曲美替尼（Mekinist）与标准化疗相比，显著提高患者的总缓解率，并降低患者疾病进展或死亡风险。如果获得批准，这个组合有望为这些儿科脑瘤患者提供新标准治疗方案。同时还作为一种可以改善生活质量的口服治疗方案，治疗过程可以更加轻松、高效，甚至在家中就能完成。对于年龄较小儿童来说，增加了患者对治疗的依从性，让以往只能依靠静脉注射的治疗过程变成一种像日常维持治疗即可的“慢病”。
达拉非尼＋曲美替尼联合疗法是一种针对携带BRAF V600E突变的癌症患者的治疗方法。达拉非尼是一款BRAF抑制剂，而曲美替尼是一款MEK1/2抑制剂。当两种药物同时使用时，抗击癌症的效果比单独使用其中一种要好。这个组合通过抑制BRAF和MEK激酶相关的信号传导，减缓肿瘤生长，已经在20多个临床试验中用于治疗超过6000名BRAF阳性患者。
具体临床数据：
2、中位随访时间为18.9个月时，达拉非尼/曲美替尼组的中位无进展生存期为20.1个月，化疗组为7.4个月
3、达拉非尼/曲美替尼组86%的患者肿瘤缩小或疾病稳定，化疗组这一数值为46%。
这些结果表明该组合疗法有望成为类儿童患者的标准疗法，也强调了分子诊断的重要性。在安全性上，这个组合疗法也更加稳定，最常见的为发热、头痛和呕吐。相对于化疗患者的 3 级或更高级别不良事件降低了47%，因为不良反应导致停药的概率也降低了14%。
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