在一项针对复发或难治性急性白血病（AML）的研究中，实验性药物艾伏尼布显示了良好的安全性并且可使患者获得持久缓解。该项Ⅰ期多中心试验主要由来自德克萨斯大学安德森癌症中心的研究者领导，目的是确定艾伏尼布治疗具有异柠檬酸脱氢酶1 (IDH1)突变的AML患者的安全性和有效性。

　　AML患者约有6%-10%会发生IDH1突变，艾伏尼布 (AG-120) 是一种口服的靶向IDH1突变小分子抑制剂。艾伏尼布在人类的首次研究于2014年3月至2017年5月进行，共纳入258例AML患者，接受靶向IDH1抑制剂治疗。在主要疗效人群（125例）中，完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复的比例为30.4%，完全缓解率21.6%，总体有效率为41.6%。这些应答持续的中位时间分别为8.2月，9.3月和6.5月。

　　艾伏尼布治疗相关的不良事件主要有Q-T间期延长，IDH分化综合征，贫血，血小板减少以及白细胞增多，但其发生率较低且在可接受范围内。晚期IDH1突变的复发或难治性AML患者应用艾伏尼布 500 mg/d,在一些完全缓解的患者中达到了持久的分子学缓解。

　　“艾伏尼布单药口服应用，其副作用在可接受范围并且可诱发持久和深入的疾病缓解。”安德森癌症中心从事白血病研究的Courtney DiNardo博士说。“在达到完全缓解和完全缓解且部分血液学恢复的患者中，有21%的患者没有残留可检测到的IDH1突变，虽然目前IDH1突变检测的意义和其对预后的影响尚不清楚，但进一步评估艾伏尼布治疗随着时间改变的IDH1突变的变化将是重要的研究途径。”DiNardo最后总结道。

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